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사노피 젠자임, 경구용 성인 제1형 고셔병 치료제 세레델가® 급여 출시

사노피(Sanofi)의 스페셜티케어 사업부문인 사노피 젠자임(Sanofi Genzyme, 이하 “사노피 젠자임”, 대표: 박희경)은 12일 경구용 성인 제1형 고셔병 치료제 세레델가®(성분명: 엘리글루스타트) 급여 출시 기자간담회를 개최하고, 국내 고셔병 치료 현황과 경구형 고셔병 치료제의 혁신성을 소개했다.


세레델가®는 글루코실세라마이드 합성효소 (glucosylcermide synthase)를 억제해 고셔병을 유발하는 글루코세레브로시다아제 효소(acid β-glucosidase)가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 미리 줄여주는 기질감소치료제(SRT)이다.  기존 정맥 주사형태의 효소대체요법(ERT)과 유사한 효과를 보인 경구형 치료제로 1일 1~2회 복용한다.


  2007년 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 희귀질환 치료제로 지정 받았고, 2014년 미국 FDA 허가, 2015년 국내 품목허가 취득을 받았다.   현재 국내에서는 CYP2D6 유전형 검사 상 ▲CYP2D6 느린 대사자(PM), ▲중간 대사자(IM) 혹은 ▲빠른 대사자(EM)로서 1형 고셔병 (GD1) 성인 환자에서 급여 사용할 수 있다.


이날 기자간담회 첫 번째 연자로 국내 고셔병 현황에 대해 발표한 서울아산병원 의학유전학센터 유한욱 교수는 "고셔병은 특정 효소 결핍으로 나타나는 선천성 유전질환으로, 인구 4~6만 명당 1명 꼴로 발생한다."고 말했다.   이어 "1990년대 등장한 효소대체요법이 ‘불치의 병’ 고셔병을 ‘관리 가능한 병’으로 바꾸면서 ‘치료 편의성’을 모색해 왔다"고 말했다.


두 번째 연자로 참석한 예일대학교 의과대학 프라모드 K. 미스트리(Pramod K. Mistry) 교수는 “세레델가®는 장기 임상연구인 ENCORE, ENGAGE를 통해 기존 정맥 주사 치료제인 효소대체요법(ERT) 치료를 받은 환자 뿐 아니라 이전 치료 경험이 없는 제1형 고셔병 환자에게도 임상 및 통계적으로 유의미한 데이터를 보였다.


 특히 ENCORE 임상 연구를 통해 세레델가®는 기존 효소대체요법 대비 비열등성을 입증했을 뿐 아니라 참여 환자의 98%가 ‘편의성’을 이유로 주사 제형보다 경구형 치료제를 선호하는 것으로 나타났다. ”고 밝혔다.


사노피 젠자임 박희경 대표는 “세레델가®의 급여 출시를 통해 고셔병 환자 및 가족에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 매우 기쁘다”며 “고셔병은 장기간 관리해야 하는 희귀질환인 만큼 지속적인 관심과 연구를 통해 고셔병 환자들이 더 건강한 삶을 영위할 수 있도록 노력할 것이다”고 말했다.


한편, 사노피 젠자임은 1984년부터 30여년 간 고셔병 치료제 개발을 선도했다.   1991년 최초의 고셔병 치료제 세레데이즈(Ceredase) 출시 이후에는 고셔병 환자 커뮤니티와도 긴 시간 동안 파트너십을 이어오며 치료제 개발과 공급 외에도 질환 인식 제고, 보건 시스템 구축 등 더 나은 고셔병 치료 환경을 구축하기 위해 다방면으로 노력하고 있다. 


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이대목동병원 신생아 사망... ‘스모프리피드 20%주’약물이상반응과 "관련 없어" 식품의약품안전처(처장 류영진)와 질병관리본부, 국립과학수사연구원은 이대목동병원에서 발생한 신생아 사망사고에 대해 국과수 부검결과와 질병관리본부의 검사결과상 Citrobacter frenundii 감염(패혈증)이 그 원인인 것으로 추정되고 있으며, 영양요법을 필요로 하는 환자에게 사용하는 스모프리피드 20%주(프레지니우스카비코리아(주)) 약물 이상반응과는 관련이 없다고 밝혔다. 미국 FDA는 해당제품의 사용시 주의할 사항을 담은 ‘제품안내서’에서 ‘해당 제품을 미숙아 등에 투여 시 사망한 사례가 문헌에서 보고되었으며, 부검 시 폐혈관에서 지방이 축적되었다’고 기술하고 있으나, 이대목동병원 신생아 사망 부검 시 모든 아이들의 폐혈관에서 지방축적(지방색전증)은 관찰되지 않았다는 것이다..또한 해당제품 허가(‘06년∼’18.1.현재)이후 국내에서 사망과 관련된 부작용은 단 한건도 보고된 바 없다고 덧붙였다.아울러 유럽에서도 국내와 같이 신생아 및 영아에서 해당제품을 투여할 수 있도록 하고 있으며, ‘제품투여에 따른 사망 보고’ 등 경고 내용을 담고 있지 않다는 것이 식약처의 설명이다.. 하지만식약처는 앞으로 해당 제품의 안전한 사용을 위해 ‘미숙아에서 사망보고’ 등



高大 임채승 교수, ‘진단 플랫폼 기술 개발’ 바이오공모전 최우수상 수상 고대 구로병원 진단검사의학과 임채승 교수가 ㈜제우스에서 주최한 ‘혁신적 진단 플랫폼 기술 개발 공모전’에서 최우수상을 수상했다. 임채승 교수의 연구는 ‘조혈모세포수 측정을 위한 고감도 CD34 항체키트 개발’로 공모작중 최고의 창의적이고 혁신적인 진단 플랫폼 기술로 인정받았다. 조혈모세포는 백혈구, 적혈구 등의 혈액세포를 만들어내는 세포로, 백혈병 등 혈액 질환을 가진 환자들의 조혈모세포수를 확인하기 위한 상시검사가 이뤄진다. 임채승 교수는 이에 착안해 조혈모세포수 측정을 위해 채취한 혈액에 염색약을 넣어 개체 수를 확인하는 데 있어 정밀도를 높이기 위해 바이오용 양자점을 활용했다. 임 교수가 개발한 항체키트는 기존에 형광 염색법인 PE나 FITC에 비해 세포감지 능력이 뛰어나 가시성과 명시성을 높여 판독력을 끌어올렸다. 임채승 교수는 "진단의학에서 핵심소재중 하나인 양자점을 활용한 연구로 질병 진단기술을 한단계 높이는 데 기여할 것“이라면서, ”앞으로 말라리아, 뎅기열, 인플루엔자 등 다른 바이러스의 진단 키트 추가 연구개발도 계획하고 있다”고 말했다. 한편, 이번 공모전은 제우스에서 개발한 고발광 양자점을 적용한 ‘양자점(Quantum Dot)을 활용한

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