국내 연구진이 독자로 개발한 알츠하이머 치매 치료 목적의 줄기세포 기술이 세계 최초로 일본에서 상용화된다. 순수 국내 기술력이 알츠하이머 치매 치료의 새 지평을 열었다.
첨단바이오기업 ㈜네이처셀과 ㈜알바이오가 공동으로 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원(원장 라정찬)은 일본 협력병원인 후쿠오카 트리니티 클리닉이 19일 열린 특정인정재생의료위원회 심사에서 알츠하이머 치매 치료에 관한 승인 적합 결정을 받았다고 20일 밝혔다. 심사 결과는 일본 후생노동성에 전달되며, 이 달 안에 정식 치료가 시작된다.
일본은 ‘재생의료 안전성 확보에 관한 법률’에 따라 배양한 자가성체줄기세포 치료를 의약품이 아니라 치료기술로 승인 받을 수 있다. 재생의료 분야 전문가로 구성된 특정인정재생의료위원회가 줄기세포 치료에 대한 안전성과 유효성을 검토한 후 승인 적합 결정을 내리게 되면, 그 결정을 일본 후생노동성에 제출하고 줄기세포 치료를 실시할 수 있도록 했다.
이번에 치매 치료를 승인한 규슈 특정인정재생의료위원회는 줄기세포전문가, 생명윤리전문가, 규슈의과대학 교수, 변호사, 의사, 일반 소비자 등 각 분야의 전문가 16명으로 구성되어 치료계획을 심사하였으며, 신청사와의 질의응답, 전문가들간의 충분한 토론 등을 거쳐 2시간 30분동안 진행되었다. 또한 환자에 대한 리스크와 혜택 등이 고려된 후 위원들의 투명하고 공개적인 투표에 의해 결정이 이루어졌다.
이번 승인으로 후쿠오카 트리니티 클리닉은 세계 최초이자 유일하게 우리나라 연구진이 개발한 줄기세포로 알츠하이머 치매를 치료할 수 있게 됐으며, 이에 따라 한국은 물론 전 세계 알츠하이머 치매 환자들이 일본에서 치료를 받을 수 있게 됐다.
알츠하이머 치매 치료를 위한 줄기세포 기술은 라정찬 박사가 2008년 자신의 몸에 직접 정맥 내 주사법을 시험해 가면서 바이오스타 줄기세포 기술연구원이 10년 이상에 걸쳐 개발했다. 정맥 내에 자가지방유래 줄기세포를 배양하여 투여하는 방식으로 2주 간격으로 회당 2억 셀씩, 총 10회에 걸쳐 투여한다. 연구원이 세계 최초로 개발한 정맥 투여 방식은 미국 임상시험에서 안전성을 확인했으며, 암 발생에 영향을 주지 않는다는 임상연구 결과도 발표된 바 있다.
줄기세포 치료는 병의 진행을 늦추는 기존 치매 치료제 기전과 달리, 근본적인 치료가 가능할 것으로 기대된다. 라정찬 박사팀은 알츠하이머 치매에 걸린 동물 대상 실험에서 치매 예방과 효과를 입증했으며, 이는 2012년 국제학술지 ‘플러스원 (Plos-One)’에도 게재된 바 있다. 특히, 줄기세포 치료는 항염증, 뇌혈관 재생, 뇌신경세포 보호 및 재생과 같이 다기능으로 작용한다고 알려져 있다.
이번 연구를 이끈 바이오스타 줄기세포기술연구원 라정찬 박사는 “한국의 여건이 개선되고 있지 않으므로 당분간 모든 투자와 역량을 일본과 미국에 집중할 것이다. 한국, 중국, 미국 등 전세계 치매 환자는 물론이고, 이미 승인 받아 치료중인 퇴행성 관절염 환자들도 일본에서 성공적인 줄기세포 치료를 받을 수 있도록 힘쓰겠다.”고 밝혔다.
이번 바이오스타 줄기세포기술연구원의 일본 승인에는 미국 FDA로부터 임상 2상 승인을 받아 미국에서 임상을 진행하고 있는 줄기세포 알츠하이머 치매 치료제 ‘아스트로스템’의 초기 안전성 결과가 크게 기여했다.
한편, 2017 중앙치매센터 연차보고서에 따르면 우리나라 65세 이상 인구의 약 10%가 치매 환자이며, 매년 빠르게 증가해 2041년에는 200만 명을 넘을 것으로 추산했다. 특히, 사회적 비용이 급증해 지난해 기준 약 15조 원에 달했던 치매로 인한 부담이 2050년에는 약 78조에 이를 것으로 예상했다.
전세계적으로는 2030년 치매 환자가 7,470만 명에 달하고 약 2조 달러의 사회적 비용이 소요될 것으로 전망된다. 또한, 한국보건산업진흥원의 보고서에 따르면 치매 치료제 글로벌 시장규모는 2015년 약 3조5000억원 수준에서 2024년에는 4배 이상 성장한 13조5000억원의 시장을 형성할 것으로 전망된다.
알츠하이머 치매 줄기세포 치료법 개발 역사
1. 라정찬 박사, 자신의 몸에 정맥 내 투여, 안전성 확인
<줄기세포 투여정보>
- 성 명 : 라정찬
- 총 횟수 : 84회
- 총 셀수 : 총 155억셀
- 투여기간 : 2008.08.16~ 현재
2. 정맥 내 투여 안전성, 독성 시험
- 2009.02.18 정맥 내 단회투여 13주 독성시험(서울대학교병원 임상의학연구소).
- 2012.03.09 정맥 내 반복투여 13주 독성시험(서울대학교 의생명연구원).
3. 척수손상 환자 대상 정맥 내 투여 안전성 확인
- Safety of intravenous infusion of human adipose tissue-derived mesenchymal stem cells in animals and humans. Stem Cells Dev. Ra JC et al., 2011.
4. 서유헌 교수팀과 공동 연구 - 치매 모델 동물 대상 효과확인, 메카니즘 규명
- The Preventive and Therapeutic Effects of Intravenous Human Adipose-Derived Stem Cells in Alzheimer’s Disease Mice. PLoS One. Kim S et al., 2012.
5. 줄기세포 배양기술 확립- 작게, 젊게, 암억제 특허
1) 혈관 내 투여에 적합한 크기를 가지는 줄기세포의 제조방법
- 출원일: 2013.04.17 / 등록일: 2014.11.25 / 등록번호 10-1467480
2) 고농도의 줄기세포 제조방법
- 출원일: 2012.06.26 / 등록일: 2015.05.19 / 등록번호 10-1523040
3) 줄기세포를 젊게 만들기 위한 배지 조성물
- 출원일: 2015.08.05 / 등록일: 2016.02.24 / 등록번호 10-1598813
6. 2014년 12월 10일 “치매, 희망 있습니다” 서적 발간
- 줄기세포 연구자의 치매 탐구 보고서
7. 미국 임상 개시 (FDA승인)
- FDA IND approval date: 11/23/2016 (IND 17201).
8. 암 발생 문제없는 줄기세포 배양기술 입증 (논문 발표)
- Effect of the Multiple Intravenous Administration of Cultured Human Autologous Adipose-Derived Stem Cells on Tumor Biomarker Levels. Clin Case Rep. Ra JC et al., 2017.
- A Novel Approach to Developing in Vitro Culture Method for Enhancing Anti-Cancer Nature of ADMSCs. Curr Trends Biomedical Eng & Biosci. Ra JC. 2018.01
9. 미국 임상 초기 안전성 확인, FDA보고
- FDA에 Annual report Interim safety report 진행상황 보고(FDA submission date: 180210).
10. 일본 재생의료법에 의거 치료 승인 심사 통과
- 2018.01.23 큐슈 트리니티 특정 인정 재생의료 위원회 예비 심사
- 2018.03.01 큐슈 트리니티 특정 인정 재생의료 위원회 1차 본 심사
- 2018.03.19 큐슈 트리니티 특정 인정 재생의료 위원회 2차 본 심사
11. 2018년 3월 중 일본에서 세계 최초 실용화
