정밀의료기업 ‘㈜바이오이즈(대표 김성천)’가 약물의 전달을 돕는 ‘혁신 신약’ 개발을 본격화한다고 밝혔다.

㈜바이오이즈는 지난 2016년부터 해당 분야의 신약 개발을 진행했으며, 조속한 시일 내에 임상시험계획승인 신청(IND, Investigational New Drug)을 하기 위해 제반사항을 준비 중이다. 압타머 응용 시장 규모(Strategy Partners, Global Aptamers Market 2018)는 2018년 1,762억 달러에서 연평균 18% 성장하여 2023년에는 4,013억 달러로 성장할 것으로 전망되는 가운데 ㈜바이오이즈가 해당 시장에 어떤 두각을 나타낼 지 관심이 모아지고 있다.

이번에 ㈜바이오이즈가 개발에 나서는 혁신 신약은 ‘압타머-항암제 결합체’와 ‘압타머-siRNA(small interfering RNA) 복합체’ 두 종류의 플랫폼이다.

‘압타머-항암제 결합체’는 타겟에 대한 높은 친화도와 안정성을 갖는 압타머의 특성을 이용, 항암제를 목표로 하는 단백질에 효과적으로 전달할 수 있는 약물전달 시스템이다. ㈜바이오이즈가 개발하는 혁신 신약은 화학적 변형을 가미하여 기존의 항체 기반 항암제보다 더 안정적인 형태로 체내에 적용시킬 수 있는 것이 특징이다. 특히 지난 2017년 3월 미국 핵산 화학적 변형 전문업체인 Biosynthesis와 NDA를 체결해 안정적인 제제 공급라인을 마련하기도 했다.

또 하나의 신약 분야인 ‘압타머-siRNA 복합체’는 기존의 유전자치료제가 목표물에 정확하게 전달되지 못하는 비특이적인 전달능력, 그리고 면역반응을 일으키는 부작용 등을 돌파할 수 있는 개념의 신약이다. 압타머-siRNA 복합체의 화학적 변형을 통해 정상 조직의 부작용을 최소화하고 질병을 유발하는 단백질 생성을 억제하며, 약물의 효과를 억제하는 엔도좀(Endosome)으로부터 효과적으로 벗어남으로써, 약물 치료 효과를 극대화할 수 있다. ㈜바이오이즈는 이를 기술적으로 구현하기 위해 복합체 말단에 pH-dependent CPP(Cell Penetrating Peptide)를 결합했으며, 관련 특허를 올해 초 출원했다.

㈜바이오이즈 김성천 대표는 “압타머를 활용한 신약개발 연구는 제품화 가능성이 높으며, 성공할 경우 그동안 극복하기 힘들었던 세포질 내로의 약물 전달과 종양 이질성에 의한 유전자치료제 개발의 맹점들이 대부분 극복될 것”이라고 말하면서, “이는 항암제 개발 시장에서 ‘혁신 신약(First in class)’으로서 급속한 성장 동력으로 작용할 뿐만 아니라 국민 건강 증진에도 기여할 수 있을 것이다”라고 전했다.

한편, ㈜바이오이즈는 압타머 관련 전문 기술 및 특허를 다수 보유하고 있는 정밀의료기업으로 올해 내 두 가지 신약 플랫폼을 통해 비임상시험 지정기관(GLP 기관, Good Laboratory Practice)에서 비임상시험을 완료할 계획이다. 해당 결과를 바탕으로 임상시험계획 승인 신청을 진행하고 삼성서울병원, 연세대학교와 공동연구 수행을 위한 협의를 진행하고 있다.