샤이어코리아(대표 문희석)가 유전성혈관부종 치료제 ‘피라지르®프리필드시린지(Firazyr®, 성분명: 이카티반트아세테이트, 이하 피라지르®)’를 국내 출시한다.
피라지르® (이카티반트 피하주사)는 3-mL의 프리필드시린지(사전 충전형 주사기)로 제공되며 의료 전문가에게 지도를 받은 환자는 스스로 피하 주사할 수 있다.
유전성혈관부종은 체내 ‘C1-에스테라제 억제제’ 결핍 혹은 기능 이상으로 손, 발, 복부 혹은 후두부의 조직들이 붓는 유전희귀질환이며 전세계적으로 10,000에서 150,000명 당 1명꼴로 발생한다. 국내에는 2017년 기준 약 65명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 유전성혈관부종의 급성발작이 후두부에 발생하면 최소 20분에서 평균 8.3시간 내에 기도폐색으로 질식사할 수 있으며, 장관에 부종이 발생할 경우 장폐색을 야기해 장괴사로 이어질 수 있어 빠른 대처가 필요하다.
치료받지 못한 환자들은 평균 한 달에 2~4번의 발작을 겪게 되는데 다음 발작의 강도를 가늠할 수 없으며, 발작이 일어나면 평균 24시간~72시간 동안 증상이 지속되고, 일주일 이상 지속되는 경우도 있다.
주요 임상시험(Trial1)에서 증상이 50% 감소하는데 걸리는 시간을 측정한 결과 피라지르® 투여군은 2시간이었고 위약군의 경우 19.8시간으로 나타났다. 증상이 개선되지 않거나 효과가 불충분할 경우 6시간 간격으로 투여할 수 있으며, 24시간 이내 3회를 초과하여 투여하지는 않는다. 임상시험에서 한 달 동안 8회를 초과하여 투여한 경험은 없다
