머크가 호주 특허청으로부터 짝을 이루어 작용하는 CRISPR Nickase (DNA에 틈을 만들어 낼 수 있는 효소)에 대한 특허 신청을 허가받았다고 발표했다. 짝을 이루어 작용하는 CRISPR Nickase는 비표적(타겟을 벗어나는) 유전자에 작용하는 가능성을 줄일 수 있는, 매우 유연하고 효율적인 역할을 할 수 있어, 표적 유전자 특이성과 실험의 안전성을 높이는데 의미 있는 이정표를 마련했다. 이를 통해, 건강한 유전자들에게는 해를 끼치지 않고, 질병을 유발하는 유전자들을 고칠 수 있는 CRISPR의 능력이 더욱 향상 되었다.
머크 보드 멤버 겸 생명과학 사업 CEO인 우딧 바트라는 " 최근 몇 년 동안 머크는 CRISPR 기술을 진화시키는 데 있어 과학 연구계에 획을 그을 정도로 상당한 수준의 발전을 이룩했다" 면서 "난치병을 치료하는 방법을 개발할 때 고도로 정확한 방법들을 필요로 하는 연구원들에게 머크의 CRISPR Nickase 기술은 매우 중요하다. 이번 새로운 특허의 허가는, CRISPR를 활용한 치료제의 안전성을 획기적으로 향상시킨다" 고 전했다.
이번에 허가를 받은 특허는 2개의 CRISPR Nickase가 공통의 유전자를 표적으로 삼아 염색체 서열의 각각 반대 가닥들에 틈을 내거나 쪼개어 이중 가닥 절단을 형성하는, CRISPR가 기본적으로 작용하는 방식을 포함하고 있다. 여기에 선택적으로 외인성 또는 전달받은 유전자 서열을 삽입할 수 있는 머크의 특허받은 CRISPR 통합(integration: 유전자를 새로 삽입하여 연결하는 것) 기술도 포함된다. 두 개의 CRISPR를 결합해야 작용할 수 있는 이 방식은 게놈의 다른 위치에서 비표적 절단이 발생할 수 있는 확률을 크게 낮추었다.
호주 특허청은 최근 짝을 이루어 작용하는 Nickase에 대한 특허출원을 허용한 것 외에도, 익명으로 제기된 4건의 특허 반대 및 이의가 철회됨에 따라, 머크의 2017 CRISPR 통합 특허를 공식 허가한다는 소식을 발표한 바 있다.
머크의 CRISPR 통합 특허 포트폴리오는 호주, 캐나다, 중국, 유럽, 이스라엘, 싱가포르 및 한국에서 허가된 특허들을 포함한다. 머크의 CRISPR 특허들은, 게놈 변화를 일으킬 수 있는, 합성된 외인성 DNA 서열의 삽입, 진핵 세포들의 유전자 서열 절단, 염색체 통합에 대한 것들이다.
짝을 이루어 작용하는 CRISPR Nickase 방식은 CRISPR 통합을 포함하는 머크의 다른 CRISPR 특허 포트폴리오 기술들을 근간으로 한다. 영리를 목적으로 하는 기관들이, 유전자 치료 대상 환자들의 체세포에서 유전적 결함을 교정하고자 할 때 DNA의 CRISPR 기반 삽입 기술을 사용하는 경우 머크의 지적재산권이 필요하다. 머크는 모든 분야에서 이 특허 포트폴리오에 대한 라이선스를 제공한다.
지난 14년 동안 게놈 편집 기술의 혁신에 깊이 관여해 온 머크는, 게놈 편집이 생물학연구와 의료 분야에서 의미 있는 수준의 큰 진보를 이루었다. 동시에, 유전자 편집 기술은 그 막대한 성장 잠재력으로 인해 과학적, 법적, 사회적 관심들을 불러 일으켜 왔다.
머크는 유전자 편집 기술의 사용자이자 공급자로서 윤리 및 법적 기준들을 신중하게 고려해 게놈편집에 대한 연구를 지원하고 있다. 머크는 게놈편집에 대한 연구 또는 활용을 포함해 당사가 참여하는 연구들에 대한 지침을 제공하는 생명윤리 자문위원회(Bioethics Advisory Panel)를 설립했으며, 연구 및 응용 분야들을 활용하는 데 있어 가능성 있는 다른 치료 방법들을 차단하지 않으면서 과학 및 사회적 문제들을 고려한 명확한 운영적 위치(position)를 확립했다.
머크는 게놈 편집에 사용되고 있는 (TargeTron™ RNA-guided group II intron과 CompoZr™ zinc finger nuclease) 맞춤형 생체 분자들을 전 세계에 공급한 최초의 기업으로서 전 세계 연구원들이 이 기술들을 채택하도록 노력한다. 또한, 인간의 전체 유전자에 적용되는 arrayed CRISPR 라이브러리들을 제조한 최초의 기업이기도 한 머크는 과학자들이 질병의 근본원인을 탐구 및 규명케 함으로써 질병들의 치료법 개발을 가속화하는 데 공헌해왔다.
머크는 유전자 편집 연구 외에도 유전자와 세포 기반 치료법들을 지원하고 바이러스 벡터들을 제조한다. 2016년 지난 해 머크는, 게놈 편집에서부터 유전자 의약품 제조에 이르기까지 전담팀과 향상된 리소스들을 통해 새로운 양상들로 연구를 진전시키기는 것을 목적으로 게놈 편집 활동들을 시작, 해당 분야에 대한 머크의 헌신을 더욱 공고히 하고 있다.
