머크(Merck)는 캐나다 특허국이 페어드 크리스퍼(CRISPR) 니카제의 진핵세포 내 사용에 대하여 머크가 신청한 특허를 허가했다고 오늘 발표했다. 이번 특허는 궁극적으로는 환자에게 적용될 난치병 치료법을 개발할 때 정확한 기법이 필요한 과학자들에게 중요한 특정 솔루션을 제공한다.
머크 경영위원회 멤버이자 생명과학 부문 CEO인 유디트 바트라는 "이번 특허 획득은 크리스퍼가 구현하는 치료의 안전성에 대한 또 다른 하나의 진전을 의미하는데 동 특허 기술을 통해 건강한 유전자들에게는 영향을 주지 않으면서 병든 유전자들을 고치는 크리스퍼의 능력을 향상시키기 때문"이라면서 "머크는 유전자 편집 분야 혁신의 최선봉에 15년을 서왔으며 이번 특허를 통해 당사의 기본 크리스퍼 절단 및 결합 지적소유권을 더 확대함으로써 과학자들이 유전자 치료 연구를 발전시킬 수 있도록 지원한다"고 말했다
크리스퍼 기술은 머크의 핵심 역량이다 . 동사는 윤리적 및 법적인 기준을 주의 깊게 고려하여 유전자 편집 연구를 지원하고 있다. 머크는 독립적으로 운영되는 외부 바이오 윤리 자문 패널을 구성하여 유전자 편집 기술에 관한 연구 혹은 동 기술의 사용 등 동사의 사업들과 관련된 연구 활동을 지도하며, 연구 및 애플리케이션에 활용할 수 있는 유망 치료 기술을 알리기 위해 과학 및 사회적 이슈들을 고려하여 분명한 운영 정책을 수립했다.
이번 캐나다 특허는 머크가 캐나다에서 받은 두 번째 특허이며 세계적으로는 13 번째이다. 이와 유사한 특허를 2018년 말 호주와 유럽에서 받았다. 가장 최근에 받은 이번 특허는 페어드 니카제에 주어진 것으로서 오프타겟 효과를 줄이기 위해 고도로 유연하고 효율적인 방식을 통해 특이성을 이끌어 낸다.
페어드 니카제는 공동의 목표 유전자를 타겟으로 하는 두 개의 크리스퍼 니카제로서 이들은 서로 협력하여 염색체 서열의 반대편 줄기에 자국을 내거나 쪼갬으로써 두 줄기의 가닥을 만든다 . 이 과정에는 머크의 크리스퍼 결합 기술과 같은 방식으로 삽입하기 위한 외생 혹은 기증자 서열이 포함될 수 있다. 두 건의 크리스퍼 결속을 통해 유전자 내 다른 위치들에서 오프타겟 절단을 진행해야만 하는 가능성을 크게 줄인다.
머크의 크리스퍼 결합 특허 포트폴리오에는 한국 , 호주, 캐나다, 중국, 유럽, 이스라엘, 싱가포르에서 받은 특허가 들어 있다. 이들 크리스퍼 특허는 희망하는 유전자의 변화를 생성하기 위한 진핵세포 서열의 염색체 결합 혹은 절단, DNA 서열 삽입 기술에 주어진 것이다.
머크는 동사의 전체 특허 포트폴리오를 모든 분야에서 사용할 수 있도록 라이선스하고 있다 .
머크는 유전자 편집 용 맞춤 생물 분자를 전세계에 공급한 최초의 회사 [타게트론 (TargeTron™) RNA 가이드 그룹 II 인트론과 콤포Zr(CompoZr™) 징크핑거 뉴클레아제]였으며, 전세계 연구자들이 이 기법을 적용할 수 있도록 노력하고 있다. 또한 머크는 인간의 전체 유전자를 망라한 크리스퍼 라이브러리를 최초로 만들었으며 과학자들이 질병의 근본 원인들에 대해 더 많이 탐험토록 함으로써 질병 치료를 가속하고 있다.
머크는 기초 유전자 편집 연구 외에도 유전자 및 세포 기반 치료법 개발을 지원하며 바이러스 매개체들을 제조하고 있다 . 머크의 생명과학 사업 부문에는 유전자 편집에서부터 유전자 의약품 제조에 이르기까지 새로운 방식의 연구 발전을 목표로 하며 더 나아가 동 분야에 대한 동사의 공약을 굳건히 하는 헌신적인 유전자 편집 그룹이 일하고 있다.
