식품의약품안전처(처장 이의경)는 8월 3일 ‘티라브루티닙’ 등 7종을 희귀의약품으로 신규 지정하고, ‘에쿨리주맙’ 등 2종에 대하여는 대상질환을 추가하는 한편, 개발단계 희귀의약품 1종을 지정하여 공고한다고 밝혔다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
ㅡ 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품 지정 공고 주요내용 (20.8.3.)
신규 | 티라브루티닙 (경구제) | B세포성 원발성 중추신경계 림프종 |
실타캅타젠 오토류셀 (주사제) | 재발 또는 불응성 다발골수종 | |
러비넥테딘 (주사제) | 전이성 소세포폐암 | |
셀루메티닙 (경구제) | 신경섬유종증 1형 |
신규 | 프레토마니드 (경구제) | 약제내성 폐결핵 및 다제내성 폐결핵 |
로페그인터페론알파-2b (주사제) | 진성적혈구증가증 | |
페그아스파르가제 (주사제) | 급성 림프구성 백혈병 | |
변경 | 에쿨리주맙 (주사제) | 시신경 척수염 범주 질환(NMOSD) |
오나셈노진아베파르보벡 (주사제) | 척수성 근위축증 | |
개발단계 | PBP1510 (주사제) | 진행성 췌장암 |
식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나갈 계획이다.
희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품 지정 세부사항
신규 지정(7종)
연번 | 성분(일반명) | 대상질환 |
276 | 티라브루티닙(경구제) | 재발성 또는 불응성의 B세포성 원발성 중추신경계 림프종 |
277 | 실타캅타젠 오토류셀(주사제) | 이전에 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체를 포함한 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종의 치료 |
278 | 러비넥테딘(주사제) | 1차 백금포함 화학요법에 실패한 진행된 전이성 소세포폐암 성인 환자의 치료 |
279 | 셀루메티닙(경구제) | 증상이 있고 수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 신경섬유종증 1형인 만 3세 이상 소아 환자의 치료 |
280 | 프레토마니드(경구제) | 성인의 광범위 약제내성 폐결핵(XDR-TB) 및 치료 내성 또는 비반응성 다제내성 폐결핵 (TI/NR MDR-TB)에 대한 베다퀼린과 리네졸리드와의 병용요법 |
281 | 로페그인터페론알파-2b(주사제) | 저위험군(단, 세포감소요법을 필요로 하는 환자에 한함) 및 고위험군의 진성적혈구증가증 환자의 치료 |
282 | 페그아스파르가제(주사제) | 급성 림프구성 백혈병 치료 시 다른 항종양제와 병용요법 |
변경 지정(2종)
연번 | 성분(일반명) | 대상질환 |
116 | 에쿨리주맙(주사제) | 1. 발작성 야간 혈색소뇨증 2. 비정형 용혈성 요독 증후군 3. 항아세틸콜린 수용체 항체 양성인 환자의 불응성 전신 중증근무력증 4. 항아쿠아포린-4 항체 양성인 시신경 척수염 범주 질환(NMOSD) 환자의 치료 |
연번 | 성분(일반명) | 대상질환 |
243 | 오나셈노진 아베파르보벡(주사제) | Survival Motor Neuron 1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 환자에서 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우 : · 제1형의 임상적 진단이 있는 경우 · Survival Motor Neuron 2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우 |
