식품의약품안전처(처장 김강립)는 한국노바티스㈜가 허가 신청한  ‘졸겐스마주(오나셈노진아베파르보벡)’를 ｢첨단재생바이오법｣ 시행(’20.8.28) 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다.

 이번에 허가한 ‘졸겐스마주’는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제로 첨단바이오의약품에 해당된다.

첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등으로 ｢첨단재생바이오법｣에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.

 ‘졸겐스마주’는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자1)가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제다.
  

환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자 대신에 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 된다.

이 약은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중에서 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가되었다.

[일반인과 SMA 환자의 차이]

[졸겐스마 작용기전]

  * 출처: 한국노바티스(주)

식약처는 ｢첨단재생바이오법｣의 심사기준에 따라 신청 의약품에 대한 품질, 안전성·효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사·평가했다.

이 약은 ｢첨단재생바이오법｣ 제30조에 따른 ‘장기추적조사’* 대상 의약품으로 투여일로부터 15년간 이상사례 등을 추적해야 하며, 처음 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사 한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.