사노피 한국법인 (이하 사노피)은 심장·신장내과 전문의를 대상으로 진행한 ‘파브리병의 진단 및 치료’ 주제의 웹 심포지엄을 성황리에 마무리하고 다시보기 서비스를 제공한다고 밝혔다.
파브리병은 세포 소기관인 리소좀에서 체내 생성되는 물질들의 분해 및 소화를 담당하는 효소 중 하나인 알파-갈락토시다제 A(α-galactosidase A)의 부족으로 인해, 세포 내 GL-3와 같은 당지질이 리소좀에 지속적으로 축적되는 희귀질환이다. 파브리병은 전신에 걸쳐서 여러 증상을 나타내는 진행성 질환이라 조기에 진단받지 않으면 심장, 신장 등의 주요 장기 손상으로 이어져 생명까지 위협할 수 있다.
7월 21일 진행된 2차 웹 심포지엄에서는 경희대학교병원 신장내과 김진숙 교수가 연자로 나서 신장 분야에서의 파브리병 징후와 진단 및 치료를 주제로 강연했다. 김 교수는 아갈시다제베타가 신장 손상으로 이어지는 GL-3를 제거한다며 , 경증에서 중등도의 신장 질환이 있는 환자를 대상으로 54개월 동안 아갈시다제베타를 투여한 결과 안정적인 사구체 여과율(Estimated Glomerular Filtration Rate, eGFR)을 보였다고 전했다.