식품의약품안전처(처장 오유경)는 메신저리보핵산(mRNA) 기반 유전자치료제 개발을 지원하기 위해 품질평가 시 고려해야 할 사항을 안내하는 ‘mRNA 기반 유전자치료제의 품질평가 가이드라인’을 세계 최초로 8월 30일 마련·배포했다.
가이드라인은 ▲mRNA 기반 치료제 개발 시 고려사항 ▲ 공정개발·제조 시 고려사항 ▲ 원료·완제 의약품 품질평가 시 고려사항 등을 담았다.
mRNA 기반 유전자치료제는 바이러스 벡터 유전자치료제보다 안전하고 플라스미드 DNA 기반 유전자치료제보다 치료 단백질 발현 효율이 높은 장점이 있지만, mRNA의 체내 안정성이 낮아 개발에 어려움이 있었다.
그간 mRNA 기반 유전자치료제는 핵산 등을 가수분해하는 촉매 효소인 뉴클레아제에 의해 분해될 수 있는 등 체내 안정성이 낮아 안정성을 높여 체내에 전달해야 하므로 개발에 어려움이 있었다.
최근 지질나노입자 등과 같이 mRNA 백신 등에서 체내 안정성을 높이는 기술이 상용화되어 앞으로 mRNA 기반 유전자치료제 개발이 증가할 것으로 예상된다.
가이드라인에서는 mRNA가 봉입된 지질나노입자*(Lipid nanoparticle, LNP)의 품질관리 평가항목, 시험방법 예시 등도 제공된다.
