㈜한국얀센(대표이사 크리스찬 로드세스)은 요로상피암 표적치료제 ‘발베사®정(얼다피티닙)’(이하 ‘발베사®정’)의 최신 임상 데이터와 치료 가치, 요로상피암에서 FGFR 변이 진단 중요성 등을 발표하는 기자간담회를 16일 개최했다.  

‘요로상피암 치료의 새로운 패러다임 발베사®’라는 주제로 진행된 이날 간담회에는 서울성모병원 종양내과 김인호 교수와 여의도성모병원 병리과 김태정 교수가 연자로 나섰다. 

첫 번째 세션의 연자, 김인호 교수는 발베사®정의 최신 임상 연구인 ‘THOR’ 임상연구와 발베사®정의 허가 근거가 된 2상 임상연구(BLC2001)의 주요 데이터를 소개하며 요로상피암에서 발베사®정의 치료 가치와 임상적 혜택을 집중 조명했다. 

THOR는 다국가, 무작위 3상 임상연구로 전이성 또는 수술적으로 절제불가능한 요로상피암 환자 중 FGFR3 변이가 있는 환자를 대상으로 발베사®정과 항암화학요법의 효과를 비교한 임상 시험이다.4 해당 연구는 이전에 적어도1회의 PD-1 또는 PD-L1 억제제를 포함하여2차 이하의 전신항암요법을 받은 환자(코호트 1)를 대상으로 진행되었다. 

코호트 1 연구 결과, 발베사®정은 항암화학요법 대비 사망 위험을 36% 감소시키고, 항암화학요법 전체 생존 중앙값(mOS) 7.8개월 대비 약 55.13% 증가한 12.1개월의 유의미한 생존 혜택 개선을 입증했다(HR 0.64; 95% CI, 0.47~0.88; p=0.005). 발베사®정의 전체 생존 혜택은 하위 그룹에서 일관되게 나타났다. 무진행 생존 중앙값(mPFS)은 발베사®정이 5.6개월로 항암화학요법(2.7개월) 보다 2배 이상 연장되었다(HR 0.58; 95% CI, 0.44~0.78; p<0.001).4 3등급 또는 4등급 치료 관련 이상반응 발생률은 두 그룹에서 유사했다. THOR에서 발베사®정의 이상 반응은 허가 임상결과와 일관되었다(코호트 1).4

서울성모병원 종양내과 김인호 교수는 “요로상피암은 대부분 60대 이상에서 호발하는 데다  재발과 전이가 잦아 전이를 예방하거나 재발 및 전이를 조기에 치료하는 것이 중요하다.  원격 전이된 방광암의 경우 5년 상대생존율이 11.7%에 그쳐  전이성 요로상피암 치료에서 미충족 수요가 존재했다. 발베사®정은 요로상피암에서 미 FDA 및 국내 최초 허가된 FGFR 변이 표적치료제로1, 항암화학요법과 면역항암제 옵션을 모두 사용한 환자에서 생존율 개선과2,4 추가 치료의 기회를 제시했다는 점에서 의미가 크다”라고 평가했다.

두 번째 세션의 연자, 여의도성모병원 병리과 김태정 교수는 요로상피암에서 임상적 판단에 따라 필요한 경우 FGFR 변이의 빠른 진단의 중요성에 대해 강조했다. 

FGFR 변이는 다양한 암종 중에서도 요로상피암 환자의 약 20%에서 FGFR 변이가 관찰되어  변이 발견 빈도가 특히 높다.5 FGFR(섬유아세포성장인자수용체, Fibroblast Growth Factor Receptor)는 세포의 성장, 분화, 생존 및 이동을 조절하는 신호 전달 경로에서 중요한 역할을 한다.  

김태정 교수는 “변이에 따른 표적치료제를 사용하면 암의 증식과 진행을 막거나 다른 치료의 효과를 향상시킬 수 있으며  NCCN 가이드라인(NCCN Guideline v4.2024)에서는 방광암 종양의 침범 정도가 3B 이상인 환자 등 일부 환자에서 유전자 변이에 대한 분자/유전체 검사를 고려할 수 있거나 권고하고 있다. ”라고 말했다.