베링거인겔하임은 자사의 항암제 후보물질로 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제인 볼라설팁(volasertib)이 미국 식품의약품안전처(FDA)과 유럽연합 규제당국으로부터 '희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)' 약물로 선정되었다고 밝혔다.

급성골수성백혈병(AML)은 골수와 혈액에서 발생하는 공격적인 암으로써 모든 백혈병 종류 가운데 생존율이 가장 낮은 것으로 알려져 있다.

급성골수성백혈병 환자의 평균 연령은 65-70세로써 주로 연령이 높은 성인에서 많이 발병한다.

 현재 권고되는 표준 치료요법은 집중 화학요법이지만, 고연령에 기저질환이 있는 많은 환자들이 집중 화학요법을 견뎌내지 못하며, 이 외에 치료하는 있는 대체 옵션이 상당히 제한적으로 치료 예후 또한 좋지 않다.

볼라설팁(volasertib은 Plk(Polo-like kinase)로 불리는 효소를 억제한다.7 Plk1은 Plk과에  속하며, 그 특성이 가장 잘 규명된 키나제이다. 볼라설팁*으로 Plk1을 억제하면 세포 주기가 정지되고 궁극적으로 세포 사멸(세포자멸사)을 유도할 수 있다. 

베링거인겔하임의 의학부 총괄 책임자 클라우스 두기(Klaus Dugi) 교수는 "베링거인겔하임의 항암제 신약 후보물질인 볼라설(volasertib)이 작년 말 미국식약처로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 선정된 것에 이어, 이번에는 미국식약처(FDA)와 유럽연합 규제당국으로부터 희귀의약품 지정 약물로 선정되어 매우 기쁘게 생각한다. 이는 볼라설팁*이 급성골수성백혈병(AML) 환자에게 새로운 치료 가능성을 열어줄 것이라는 기대를 다시 한 번 확인하는 계기가 되었다“며, "볼라설팁은 세포 성장 및 과도한 분열을 억제하는 효소를 표적화하는 혁신적인 치료 기전을 기반으로 현재 제한된 치료요법으로 인해 치료 사각지대에 놓여 있는 급성골수성백혈병 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공할 수 있을 것으로 기대한다. 베링거인겔하임은 현재 진행 중인 볼라설팁 제 3상 임상 연구와 함께 미국과 유럽의 규제 당국과 긴밀히 협력하여 환자들이 하루 빨리 볼라설팁의 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다할 예정이다”라고 말했다.