CRISPR유전자가위 원천특허를 보유한 유전자교정 전문기업 ㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화, KOSDAQ 199800)은 ㈜아이피에스바이오와 유전자가위 기술을 이용한 유도만능줄기세포(iPSC)의 기능향상과 이를 이용한 세포주 구축에 대한 공동연구를 위한 업무협약을 체결했다고 밝혔다.

양사는 이번 협약에 따라 유도만능줄기세포와 유전자 교정 기술을 접목하여 세포치료제 개발에 협력할 계획이다. 또한 유전자 제거, 도입을 통한 차세대 세포치료제 개발에서 높은 시너지를 창출을 기대 중이다.

최근 차의과학대, 툴젠, 아이피에스바이오는 공동연구를 통해 “SUPT4H1 유전자가 교정된 줄기세포 이식이 헌팅턴병 마우스모델에서 손상된 기능을 회복시킨다.(SUPT4H1-edited stem cell therapy rescues neuronal dysfunction in a mouse model for Huntington’s disease)”는 제목으로 줄기세포·재생의학 분야 국제 학술지이며 Nature 자매지인 ‘NPJ 재생의학 (Regenerative Medicine) (IF: 10.364)’ 최근호에 온라인으로 게재하였다.

논문의 주요 내용은 유전적인 결함을 갖는 헌팅턴병 환자 (Q57)로부터 제작된 유도만능줄기세포 (iPSC)를 신경전구세포 (NPC)로 분화시킨 후 이를 대상으로 헌팅턴병을 일으키는 돌연변이 헌팅틴 (huntingtin) 유전자의 Poly-Q 반복서열 형성에 관계하는 SUPT4H1 유전자를 녹다운 (knock-down) 시킨 후, 대표적인 헌팅턴병 동물모델인 YAC128 마우스에 이식한 경우 현저한 행동학적 기능 회복 및 손상된 신경조직의 보호 및 재생효과를 나타낸 것이다.

공동연구 결과를 바탕으로 툴젠과 아이피에스바이오는 공동연구협약을 통하여 툴젠이 보유한 유전자 가위관련 원천기술을 바탕으로 질병에 관여하는 유전자를 제거한 유도만능줄기세포를 제작하고 효능과 기능이 향상된 세포주를 구축하여 차세대 세포치료제를 개발할 계획이다.