㈜헬릭스미스가 아데노 부속 바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 벡터 기반 유전자치료제 후보물질 ‘NM301’의 ALS(근위축성 측삭경화증, 루게릭병) 동물 실험 결과를 발표했다. NM301은 HGF 이형체를 발현시킬 수 있는 서열을 탑재한 AAV 기반의 유전자치료제로 이번 실험에서는 NM301을 ALS 질환 모델 쥐의 척수강 내로 투여하여 그 효능을 평가했다. 특히, 이번 연구에서는 유전자발현 효율과 생산성이 최적화된 NM301 개량형을 사용하여 테스트를 진행했다.

실험 결과, 개량된 NM301의 경우 기존의 프로토타입보다 훨씬 더 생체 내 발현율이 우수함을 확인할 수 있었고, 이를 ALS 모델에 척수강내 주입 시 운동 뉴런의 퇴행이 지연되는 것을 확인했다. NM301 투여군에서는 살아 있는 운동뉴런의 개수가 대조군 대비 더 많았고, 성상 세포와 미교아 세포의 활성화가 크게 감소되어 있었다. 

종합적으로  연구를 통해 NM301 투여가 ALS 질환에서 나타나는 주요 조직병리학적 특징을 모두 개선시킬 수 있음을 확인했다고 회사측은 설명했다.

논문은  ‘네이처(Nature)’의 자매지인 ‘진 테라피(Gene Therapy)’를 통해 논문으로도 최종 승인되어 영국 시각 24일 게재되었다.