글로벌 헬스케어 기업 사노피의 한국법인(이하 사노피)은 자사의 폼페병 치료제 넥스비아자임®(성분명: 아발글루코시다제 알파)이 3월 29일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다고 밝혔다.
넥스비아자임®은 임상적 개선 및 의약 기술의 진보성을 인정받아 희귀의약품 중에서는 최초로 개량생물의약품으로 품목 허가를 받았다.
넥스비아자임®은 지난 수년간 폼페병에서 허가된 유일한 치료제인 마이오자임 대비 제제학적 개선 및 진보성을 인정받아 개량생물의약품으로 허가되었다. 넥스비아자임®은 혁신적인 glyco-engineering 기술을 통해 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P의 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시켰다.
넥스비아자임®은 국내 허가에 앞서 미국 FDA로부터 Breakthrough Therapy Designation (혁신치료제)로 지정받았으며 2021년 8월 허가 승인되었고, 또한 지난해 6월엔 유럽에서 품목허가 승인을 받기도 했다.
국내에서 허가받은 적응증은 ‘폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자’로 장기 효소 대체 요법에 사용한다.
