글로벌 헬스케어 기업 사노피의 한국법인(이하 사노피)은 넥스비아자임® (성분명 아발글루코시다제 알파)이 9월 1일부터 폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법 치료제로 건강보험 급여를 적용 받는다고 밝혔다.
넥스비아자임®은 최초의 폼페병 치료제인 마이오자임® 대비 제제학적 개선 및 진보성을 인정받아 허가된 개량생물의약품이다.
넥스비아자임®은 단백질의 당화를 변화시켜 GAA효소의 세포 투과 특성을 개선하는 혁신적인 기술인 글리코 엔지니어링(glyco-engineering) 기술을 활용해 , 기존 치료제 대비 15배의 만노스 6-인산(M6P) 잔기를 효소 표면에 발현시켜 세포 내 약물 흡수를 증가시켰다.