메디슨파마(한국법인 대표이사 함태진)는 지난 12일 서울 강남구 더 웨스틴 서울 파르나스에서 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(hATTR-PN) 치료제 암부트라®프리필드시린지주(성분명 부트리시란나트륨, 이하 암부트라®)의 국내 출시를 기념하는 ‘암부트라® 론칭 심포지엄(AMVUTTRA® Launching Symposium)’을 성료했다고 밝혔다.
‘The 1st Step of a Transformative Journey(변화를 향한 첫걸음)’를 주제로 열린 이번 심포지엄은 hATTR-PN의 최신 진단·치료 지견을 공유하고 환자 치료 환경 개선 방안을 공유하기 위해 마련됐으며, 신경과, 순환기내과 등 관련 분야 의료진이 참석해 조기 진단의 중요성과 다학제 협력 필요성에 대해 논의했다.
암부트라®는 질환의 원인 단백질을 표적하는 RNA 간섭(RNAi) 기전의 hATTR-PN 치료제로, 간에서 TTR(트랜스티레틴) mRNA의 분해를 유도해 변이형 및 정상형(wild type) TTR 단백질의 생성을 감소시킨다1. 3개월에 1회 피하 투여하는 프리필드시린지 제형으로 투약 편의성을 높인 것이 특징이며, 2024년 11월 식품의약품안전처 허가를 받은 데 이어 올해 4월 1일부터 건강보험 급여가 적용되고 있다. hATTR-PN은 구조적으로 비정상인 TTR단백질이 아밀로이드 형태로 변형돼 신경집 바깥, 주위 또는 안쪽에 축적되어 신경 손상을 유발하는 진행성 희귀질환이다.
이번 심포지엄은 건국대학교병원 신경과 오지영 교수가 좌장을 맡아 총 세 개의 세션으로 진행됐다. 첫 번째 세션에서는 인제대학교 해운대백병원 신경과 손경모 교수가 hATTR-PN의 질환 경과와 조기 진단의 중요성, 국내외 진단 가이드라인 및 실제 증례를 중심으로 환자 식별 전략을 소개했다. 이어 건국대학교병원 신경과 최교민 교수는 암부트라®의 RNAi 기반 작용기전과 주요 임상 연구 결과, 실제 임상 적용 경험을 공유했으며, 삼성서울병원 순환기내과 김다래 교수는 환자 삶의 질 향상을 위한 치료 전략과 신경과·순환기내과 간 다학제 협력 모델, 향후 치료 패러다임의 발전 방향을 제시했다.
