식품의약품안전처가 치료제가 없던 희귀면역질환인 활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS) 환자를 위한 신약 '조엔자정(성분명 레니올리십인산염)'을 허가하며 희귀질환 환자의 치료 선택지를 확대했다.
식품의약품안전처(처장 오유경)는 활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS) 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 조엔자정(레니올리십인산염)을 7월 10일 허가했다고 밝혔다.
APDS는 세포 내 신호전달에 관여하는 PI3K 델타 단백질의 유전적 이상으로 발생하는 희귀질환으로, 면역기능 저하와 반복적인 감염, 림프조직 증식 등 다양한 면역 이상 증상을 유발한다.
조엔자정은 PI3K 델타를 선택적으로 억제해 과도하게 활성화된 세포 내 신호전달을 정상화하는 기전의 치료제로, 기존에 마땅한 치료제가 없었던 APDS 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
특히 이번 허가는 식약처의 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)를 통해 신속하게 이뤄졌다.
식약처는 조엔자정을 GIFT 제27호 품목으로 지정해 집중 심사를 진행했으며, 혁신성과 치료 필요성이 높은 희귀질환 치료제가 의료현장에 보다 빠르게 공급될 수 있도록 지원했다.
GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 생명을 위협하거나 중대한 질환 치료에 필요한 혁신 의약품과 의료제품의 개발부터 허가까지 전 과정을 신속하게 지원하는 식약처의 신속심사 제도다. 이를 통해 개발 단계 상담, 우선심사, 허가 절차 간소화 등을 지원해 환자의 치료 접근성을 높이고 있다.
식약처는 희귀질환과 난치질환 환자들이 혁신 치료제를 신속하게 사용할 수 있도록 GIFT 제도를 지속 확대하고 있으며, 앞으로도 치료 대안이 부족한 분야의 혁신 의약품에 대해 신속심사를 적극 지원한다는 방침이다.
