치료 선택지가 제한적이었던 소아 희귀·난치성 뇌전증인 드라벳 증후군 환자에게 새로운 건강보험 급여 치료 옵션이 마련됐다.
한국유씨비제약은 드라벳 증후군 치료제 ‘핀테플라액(성분명 펜플루라민염산염, 이하 핀테플라)’이 9월 1일부터 2세 이상 드라벳 증후군 환자의 발작 치료를 위한 부가요법으로 건강보험 급여를 적용받는다고 밝혔다.
급여 대상은 3종 이상의 기존 항뇌전증약을 충분한 내약 용량으로 투여했음에도 최초 항뇌전증약 투여 시점과 비교해 발작 빈도가 50% 이상 감소하지 않은 2세 이상 드라벳 증후군 환자다.
◇3개월 투여 후 발작 50% 이상 줄면 급여 지속
핀테플라 투여 후 급여 지속 여부도 발작 감소 효과에 따라 평가한다.
3개월간 사용한 뒤 최초 투여 시점과 비교해 경련발작 또는 모든 종류의 발작 빈도가 50% 이상 감소한 경우 추가 3개월 투여를 인정한다.
이후에는 3개월마다 발작 감소 효과를 평가해 최초 3개월 평가에서 확인된 효과가 유지될 경우 지속적인 급여 투여가 인정된다. 칸나비디올과의 병용투여는 급여 대상에서 제외된다.
이번 급여기준은 기존 치료제를 충분히 사용했음에도 발작이 제대로 조절되지 않는 환자를 대상으로 치료효과를 주기적으로 확인하면서 급여를 지속하는 방식이다.
◇영유아기에 시작되는 중증 희귀 뇌전증
드라벳 증후군은 주로 영유아기에 발병해 다양한 형태의 발작이 장기간 지속될 수 있는 희귀 중증 뇌전증이다.
반복되는 발작뿐 아니라 환자에 따라 운동 및 언어발달 장애와 인지·행동 문제 등 여러 동반질환이 나타날 수 있어 지속적인 치료와 관리가 필요하다.
특히 발작이 예측하기 어렵게 발생할 수 있어 환자뿐 아니라 가족에게도 상당한 돌봄 부담을 줄 수 있다. 기존 항뇌전증약만으로 발작을 충분히 조절하기 어려운 환자가 있다는 점도 치료상의 과제로 꼽혀왔다.
핀테플라는 세로토닌 수용체와 시그마-1 수용체 경로에 작용하는 항발작제로, 기존 치료에 부가해 사용하는 방식으로 허가됐다.
◇3상 임상서 경련성 발작 빈도 감소
한국유씨비제약이 제시한 임상연구 결과에 따르면 핀테플라는 3건의 무작위배정 위약대조 3상 임상시험에서 월평균 경련성 발작 빈도를 위약 대비 약 54~65% 감소시켰다.
Study 1과 Study 3에서는 발작이 거의 나타나지 않는 수준인 ‘Near-seizure freedom’에 도달한 환자 비율이 각각 25%와 29%로 보고됐다.
최대 3년간 진행된 공개연장연구에서는 전체 환자의 64.2%에서 기저치 대비 월평균 경련성 발작 빈도가 50% 이상 감소한 것으로 나타났다고 회사 측은 설명했다.
비발작 영역에서도 전반적 개선 정도를 평가하는 CGI-I에서 환자의 55~62%가 ‘많이 개선됨’ 이상으로 평가됐으며, 보호자를 대상으로 한 조사에서는 돌봄 스트레스와 수면, 직장 결근 등 가족의 일상생활과 관련된 지표에서도 개선이 보고됐다.
◇“치료 옵션 한계 겪던 환아에 새로운 기회”
연세대학교 세브란스 어린이병원 소아신경과 강훈철 교수는 “핀테플라는 임상연구를 통해 발작 빈도 감소뿐 아니라 비발작 증상 개선 등에서 유의한 치료 결과를 입증한 치료제”라고 설명했다.
강 교수는 “이번 급여 적용으로 그동안 치료 옵션의 한계에 부딪혀온 드라벳 증후군 환아들에게 실질적인 치료 기회가 확대될 것으로 기대한다”고 말했다.
이번 건강보험 적용으로 기존 항뇌전증약을 사용하고도 발작이 충분히 조절되지 않았던 2세 이상 드라벳 증후군 환자에서 새로운 치료 선택지가 추가됐다. 실제 임상현장에서는 급여기준에 따른 발작 감소 효과와 장기 치료 시 안전성 및 지속적인 치료효과 등이 주요 관찰 지표가 될 전망이다.
