유전물질 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품으로 알려지고 있는 유전자치료제가 국내 자본과 기술로 개발돼 시판 허가까지 받았다.
유전자치료제는 '꿈의 신약'으로 미국 등 각국이 심혈을 기울려 개발에 집중하고 있으며 향후 신약 개발의 판도라가 열릴 경우 의약품 시장에 적지 않은 영향을 미칠 미치게 될 것으로 전문가들은 예측하고 있다.
식품의약품안전처(처장 손문기)는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자치료제 신약 ‘인보사케이주’를 7월 12일 허가한다고 밝혔다.
이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 ‘TGF-β1 유전자’가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째(상세 내용 아래 국내 신약개발 현황 참조)다.
-국내 신약개발 현황
연번 | 제품명 | 회사명 | 주성분 | 효능․효과 | 허가일자 |
1 | 선플라주 | 에스케이케미칼㈜ | 헵타플라틴 | 항암제(위암) | ‘99.07.15 |
2 | 이지에프외용액 | ㈜대웅제약 | 인간상피세포성장인자 | 당뇨성 족부 궤양치료제 | ‘01.05.30 |
3 | 밀리칸주 | 동화약품공업㈜ | 질산홀뮴-166 | 항암제(간암) | ‘01.07.06 |
4 | 큐록신정 | 제이더블유중외제약㈜ | 발로플록사신 | 항균제(항생제) | ‘01.12.17 |
5 | 팩티브정 | ㈜엘지생명과학 | 메탄설폰산제미플록사신 | 항균제(항생제) | ‘02.12.27 |
6 | 아피톡신주 | 구주제약㈜ | 건조밀봉독 | 관절염치료제 | ‘03.05.03 |
7 | 슈도박신주 | 씨제이제일제당㈜ | 건조정제슈도모나스백신 | 농구균예방백신 | ‘03.05.28 |
8 | 캄토벨주 | ㈜종근당 | 벨로테칸 | 항암제 | ‘03.10.22 |
9 | 레바넥스정 | ㈜유한양행 | 레바프라잔 | 항궤양제 | ‘05.09.15 |
10 | 자이데나정 | 동아제약㈜ | 유데나필 | 발기부전치료제 | '05.11.29 |
11 | 레보비르캡슐 | 부광약품㈜ | 클레부딘 | B형간염치료제 | '06.11.13 |
12 | 펠루비정 | 대원제약㈜ | 펠루비프로펜 | 골관절염치료제 | '07.04.20 |
13 | 엠빅스정 | 에스케이케미칼㈜ | 미로데나필염산염 | 발기부전치료제 | ‘07.07.18 |
14 | 놀텍정 | 일양약품㈜ | 일라프라졸 | 항궤양제 | ‘08.10.28 |
15 | 카나브정 | 보령제약㈜ | 피마살탄칼륨삼수화물 | 고혈압치료제 | ‘10.09.09 |
16 | 피라맥스정 | 신풍제약㈜ | 피로나리딘인산염, 알테수네이트 | 말라리아치료제 | ‘11.08.17 |
17 | 제피드정 | 제이더블유중외제약㈜ | 아바나필 | 발기부전치료제 | ‘11.08.17 |
18 | 슈펙트캡슐 | 일양약품㈜ | 라도티닙염산염 | 항암제(백혈병) | ‘12.01.50 |
19 | 제미글로정 | ㈜엘지생명과학 | 제미글립틴타르타르산염 | 당뇨병치료제 | ‘12.06.27. |
20 | 듀비에정 | ㈜종근당 | 로베글리타존황산염 | 당뇨병치료제 | ‘13.07.04 |
21 | 리아백스주 | ㈜카엘젬백스 | 테르토모타이드염산염 | 항암제(췌장암) | ‘14.09.15 |
22 | 아셀렉스캡슐 | 크리스탈지노믹스㈜ | 폴마콕시브 | 골관절염치료제 | ‘15.02.05 |
23 | 자보란테정 | 동화약품㈜ | 자보플록사신 D-아스파르트산염수화물 | 항균제(항생제) | ‘15.03.20 |
24 | 시벡스트로정 | 동아에스티㈜ | 테디졸리드포스페이트 | 항균제(항생제) | ‘15.04.17 |
25 | 시벡스트로주 | ||||
26 | 슈가논정 | 동아에스티㈜ | 에보글립틴타르타르산염 | 당뇨병치료제 | ‘15.10.02. |
27 | 올리타정 | 한미약품㈜ | 올무티닙염산염일수화물 | 항암제(폐암) | ‘16.05.13. |
28 | 베시보정 | 일동제약(주) | 베시포비르디피복실말레산염 | B형간염치료제 | ‘17.05.15 |
29 | 인보사케이주 | 코오롱생명과학(주) | TGF-β1 유전자도입 동종연골유래연골세포, 동종연골유래연골세포 | 골관절염치료제 | ‘17.07.12. |
인보사케이주의 효능·효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염환자의 치료이며, 무릎관절강내 1회 주사한다
-인보사케이주는?
□ 제품 개요 ㅇ 작용기전 : TGF-β1 유전자도입 연골세포에서 발현되는 TGF-β1과 연골세포에서 발현되는 IL-10에 의한 항염증작용에 따라 무릎 관절 통증 완화, 관절기능 개선 |
현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.
-주요국 유전자치료제 허가 현황
연번 | 품목명(회사명) | 주성분 | 허가종류 | 효능·효과 | 허가일자 | 허가국 |
1 | Glybera (UniQure Biopharmax B.V.) | 인간 LPL 유전자 삽입 AAV 벡터 | 의약품 (희귀) | 과지단백증 I 형 | '12.10.25 | 유럽 |
2 | IMLYGIC® (Amgen®) | GM-CSF 함유 HSV-1 | 항암제 | 절제불가한 성인 흑색종 환자 (뼈, 뇌, 폐 등 병변이 없는 경우) | ‘15.10.27 ‘15.12.16 | 미국 유럽 |
3 | Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services) | 아데노신 탈이미노 효소 유전자 함유 레트로바이러스 벡터 도입 자가 유래 CD34+ 세포 | 의약품 (희귀) | HLA 적합한 줄기세포 기증자가 없는 ADA-SCID 환자 치료 | ‘16.05.26 | 유럽 |
4 | Zalmoxis (Molmed SpA) | 신경성장인자 일부 및 HSV-TK 함유 동종 유래 T 세포 | 의약품 (희귀) | 고위험 혈액암 환자의 조혈모세포이식 후 보조요법 | ‘16.08.18 | 유럽 |
식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토하였으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정하였다.
유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증하였다.다만, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다.
안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가하였을 때 안전하였으며, 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3∼10년간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전하였다
식약처는 지난 ‘14년부터 바이오업체의 개발을 지원하기 위하여 ‘마중물사업’을 운영하고 있으며, 이번 유전자치료제도 ‘마중물사업’을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화 할 수 있었다고 밝혔다.
앞으로도 환자 치료 기회를 확대할 수 있는 첨단 바이오의약품 개발이 활성화 될 수 있도록 적극적으로 지원할 계획이다.
