한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 지난 22일 서울 신라호텔에서 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 이하 PNH) 치료제 ‘파발타™(Fabhalta®, 성분명: 입타코판)’의 국내 급여 출시를 기념해 ‘IPTACOPAN 론칭 심포지엄’을 성료했다고 26일 밝혔다.

행사는 총 2개의 세션으로 구성되어, ▲파발타의 급여 등재를 포함한 임상적 가치와 ▲글로벌 실제 진료 데이터(RWE) 기반의 활용 경험, ▲국내 최적 치료 전략까지 폭넓게 다뤘다. 1부 세션에서는 국내 전문가들이 파발타의 급여 등재 의미와 주요 임상 데이터를 중심으로 발표가 진행됐다.

첫 번째 발표를 맡은 서울대학교병원 고영일 교수는 ▲‘PNH 치료의 최신 발전과 미충족 수요: 향후 치료 전략의 기초’를 주제로, 기존 치료의 한계와 미충족 수요에 대해 소개했다. PNH는 조혈모세포의 후천적 PIGA 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 혈액질환으로, 혈관 내 용혈(Intravascular Hemolysis, 이하 IVH)과 혈관 외 용혈(Extravascular Hemolysis, 이하 EVH)이 동시에 일어나 혈전증, 신부전, 폐동맥고혈압 등 치명적 합병증으로 이어질 수 있다. 

뒤이어 서울성모병원 박실비아 교수는 ▲‘파발타 중심으로 본 새로운 치료 접근의 임상적 근거’를 주제로 발표를 이어갔다. 파발타는 국내 최초의 선택적 B인자 억제제로, 보체 시스템의 상위 단계에서 작용해 혈관내외 용혈을 효과적으로 조절할 뿐 아니라, 하루 2회 경구 복용이 가능하다는 점에서 치료 편의성이 높은 것이 특징이다. 

2부 세션은 글로벌 RWE 데이터와 국내 진료 전략에 대한 심도 있는 논의로 구성됐다. 좌장을 맡은 삼성서울병원 장준호 교수의 진행 아래, 영국 킹스칼리지병원 오스틴 쿨라세카라이(Austin Kulasekararaj) 교수는 ▲파발타의 실제 진료 경험 기반 치료 효과 및 안전성 관리 고찰을 주제로 발표를 이어갔다.