식품의약품안전처가 희귀의약품 지정 기준을 대폭 개선하는 고시 개정안을 행정예고했다. 늦은감은 있지만, 그간 치료 선택지가 좁아 절박함 속에 하루하루를 버텨왔던 희귀질환자들에게는 다시 한 번 희망의 문이 열리는 소식이라 하지 않을 수 없다.이번 개정안의 핵심은 단순하다. ‘희귀질환 치료나 진단에 사용되는 의약품’이라는 본래의 목적성을 인정하면, 지나치게 까다로웠던 추가 자료 제출 없이도 희귀의약품으로 신속하게 지정받을 수 있도록 길을 넓혔다는 점이다. 기존에는 ‘대체의약품보다 안전성·유효성이 현저히 개선되었음을 입증’해야 하는 높고 복잡한 장벽이 있었고, 이는 혁신 치료제의 진입을 더디게 만들었다.
희귀질환은 환자 수가 적고, 연구·개발 비용 대비 시장성이 낮다는 이유로 제약사가 쉽게 뛰어들기 어렵다. 그렇기에 정부의 제도적 지원과 규제의 합리적 완화는 환자의 치료 기회를 넓히는 데 핵심 동력이 된다. 이번 조치는 바로 그 지점을 정확히 짚었다.
특히 올해 7월부터 운영된 희귀의약품 제도개선 협의체에서 다양한 이해관계자의 의견을 모아 충분한 논의 끝에 마련됐다는 점은 정책의 완성도를 높였고, 환자 중심의 접근이라는 점에서도 의미가 크다.
또한 지정 신청 시 필요한 자료 요건을 기준별로 명확히 제시함으로써 업체의 예측 가능성이 높아졌다는 점도 긍정적이다. 이는 결국 더 많은 기업이 희귀의약품 개발과 공급에 나설 수 있는 환경을 조성해 장기적으로는 환자의 선택지를 넓히고 접근성을 향상시키는 토대가 된다.
희귀질환 환자에게서 치료제는 단순한 약이 아니다. 삶을 버틸 수 있는 힘이며, 미래를 꿈꿀 수 있는 조건이다. 이번 개정안이 그들에게 보다 신속하고 다양한 치료 기회를 제공하는 제도적 발판이 되길 기대한다.
물론 여전히 보완해야 할 과제도 남아 있다. 지정 이후의 신속한 허가·심사 지원, 경제성 평가 면제 또는 완화, 건강보험 등재 절차의 개선 등 환자가 실제로 치료제를 손에 쥘 때까지 이어지는 전 주기적 지원이 병행되어야 한다. 하지만 이번 조치가 그 출발점이자 중요한 첫 걸음인 것은 분명하다.
희귀질환자의 삶에 더 따뜻한 빛이 스며드는 제도 개선을 기대하며, 식약처의 이번 결정을 진심으로 환영한다.
