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한국, 약 50만명 희귀질환 환자자 있지만...FDA에 등록된 치료제 질환 5%에 그쳐

샤이어코리아, 희귀혈액질환의 의료 시스템 발전을 위한 국내외 혈액질환 전문가 논의의 장 마련

샤이어코리아(대표 문희석)는 지난 11월 17일부터 18일까지 인천 오크우드 프리미어 호텔에서 국내외 소아혈액종양 및 혈액내과 전문의 50여명과 함께 희귀혈액질환의 진단과 치료의 발전방향을 논의하는 ‘샤이어 헤마톨로지 포럼(Shire Hematology Forum)'을 개최했다.


이번 샤이어 헤마톨로지 포럼에는 호주 헐리우드병원(Hollywood Hospital)의 로스 베이커(Ross Baker) 교수, 이스라엘 샤아르-제덱 메디컬센터 및 히브리-하다사 의과대학(Shaare Zedek Medical Center and The Hebrew University–Hadassah School of Medicine) 아리 짐란(Ari Zimran) 교수, 영국 타타 전이성 암 연구센터(Tata Translational Cancer Research Centre)의 바스카 사하(Vaskar Saha) 교수 등 희귀혈액질환 분야의 세계적 석학이 방한해 국내 전문의들과 글로벌 트렌드를 공유했다.


포럼 첫째 날에는 아주의대 김효철 명예교수와 한국혈우재단 이사장 황태주 교수가 좌장을 맡았으며, △샤이어 아태지역 의학부 총책임자(Shire Asia Pacific Medical Head) 티모시 로우(Timothy Low) 박사가 ‘희귀질환 극복을 향한 샤이어의 약속’에 대한 발표로 포럼의 문을 열었다.


이어 △샤이어 글로벌 임상의학부(Medical Affairs) 혈우병 책임자인 페드로 피나(Pedro Pina) 박사가 ‘반감기 연장 제8인자 혈우병A 치료제 현황’에 대해 설명했으며, △로스 베이커 교수가 ‘폰 빌레브란트(Von Willebrand) 인자의 음과 양에 대한 최신 지견–폰 빌레브란트병과 혈전성 혈소판감소성 자반’에 대해 △아리 짐란 교수가 ‘고셔병의 조기진단–감별진단과 동반질환’에 대해 발표했다.


포럼 둘째 날에는 차의과대 오도연 교수와 연세의대 유철주 교수의 진행 하에 희귀혈액질환의 치료법에 대해 심도 깊은 논의가 진행됐다. △아리 짐란 교수가 ‘고셔병에서 바이오마커와 효소대체요법의 용량조절’, △로스 베이커 교수가 ‘혈우병에서 약동학에 기초한 맞춤형 유지요법’, △바스카 사하 교수가 ‘재발된 소아 급성 림프구성 백혈병의 최신지견’에 대해 설명한 뒤 질환별 치료 접근법에 대한 토론이 이어졌다.


샤이어 아태지역 의학부 총책임자인 티모시 로우 박사는 “세계적으로 약 7,000개의 희귀질환이 발견됐고  한국에도 약 50만명의 희귀질환 환자가 있는 것으로 추정된다. 그러나, 희귀질환 중 미국식품의약국(FDA)에 등록된 치료제가 있는 질환은 5%에 그치고 있다. 


이번 포럼은 국내외 전문의분들과 희귀혈액질환의 진단 및 치료에 대한 최신지견을 공유하고 국내 희귀혈액질환 환자를 위한 의료시스템의 발전방향을 모색할 수 있는 뜻깊은 자리였다”며 “샤이어코리아는 희귀혈액질환 분야의 리딩기업으로서 치료제 개발과 공급뿐만 아니라 희귀질환의 치료 수준을 향상하기 위해 총력을 기울여왔다. 앞으로도 환자들에게 보다 혁신적인 치료제를 제공할 수 있도록 국내외 의료진과 적극적으로 협력해 나가겠다”고 말했다.


한편, 샤이어코리아는 희귀혈액질환 분야의 리딩 기업으로서 100여개 국가에서 70년 이상 혁신적 치료제 개발에 집중해왔다. 국내에서는 혈우병A  및 혈우병B 치료제 , 항체 혈우병 치료제 , 폰 빌레브란트 병 치료제 , 고셔병 치료제 와 본태성혈소판증가증 치료제  등을 공급하고 있다.


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행정

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식약처, 마약류 예방·재활 전문인력 94명에 인증서 수여… “예방부터 사회복귀까지 체계 강화” 식품의약품안전처(처장 오유경)는 12월 10일 청주 오스코에서 ‘마약류 오남용 예방부터 건강한 사회복귀까지 국민과 함께합니다’를 주제로 마약류 예방·재활 전문인력 인증서 수여식을 개최하고, 올해 인증을 취득한 94명에게 식약처장 인증서를 수여했다. 이번에 인증을 받은 인력은 예방교육강사 49명, 사회재활상담사 45명이다. 식약처는 급변하는 마약류 문제에 선제적으로 대응하기 위해 예방에서 재활까지 이어지는 전문 대응체계를 강화하고 있으며, 학교, 교정시설, 군부대, 소방재난본부, 보건소, 병원 등 다양한 현장에서 활동 중인 전문가들을 공식 인증해 체계적인 교육과 재활 서비스를 제공하도록 지원하고 있다. 예방교육강사는 학교, 군부대, 공공기관 등을 대상으로 마약류 오남용 예방 교육을 맡는 전문 강사다.사회재활상담사는 ‘함께한걸음센터’에서 재활교육·상담·사회재활 프로그램을 운영할 뿐 아니라 보호관찰소와 교도소 등에서 재활 전문가로 활동한다. 이번 인증을 통해 현장에서 마약류 재활 지원의 핵심 역할을 맡게 될 전망이다. 마약류 예방·재활 전문인력 인증제는 제도 운영의 공정성과 전문성을 높이기 위해 교육과 평가 체계를 분리해 운영 중이다. 교육과정 개발 및 운영은 한

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제약ㆍ약사

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온라인팜, ‘2025 제10회 대한민국 약사 학술제 및 제47회 팜엑스포’ 참가 한미사이언스 계열사 온라인팜이 유통하고 있는 시럽약물 자동 디스펜서 ‘팜시럽(Pharm Syrup)’이 약사들의 높은 호응을 얻고 있다. 시럽 조제의 효율성과 정확성을 높여 약국 운영 환경 개선에 실질적인 도움이 되고 있다는 평가다. 온라인팜은 지난 30일 서울 삼성동 코엑스에서 대한약사회가 주최하는 국내 최대 약국 전문 전시회 ‘2025 제10회 대한민국 약사 학술제 및 제47회 팜엑스포’에 참가해 ‘팜시럽’을 비롯한 제이브이엠(JVM)의 전자동 조제 장비를 소개했다고 10일 밝혔다. 온라인팜은 작년 11월 시럽약물 자동 조제 장비 제조사 알파팜텍과 유통 계약을 체결하고 팜시럽 시리즈를 공식 유통하고 있으며, 2만 3000여개 약국 네트워크를 보유한 HMP몰과 전국 200여명의 전문 영업·마케팅 인력을 기반으로 공급을 확대하고 있다. ‘팜시럽’은 청구 프로그램 및 처방전과의 연동 기능, 공간 활용성을 높인 컴팩트한 디자인 등 약국 조제 과정의 편의성을 강화하는 다양한 기능을 갖췄다. 뿐만 아니라, 시럽 조제의 반복적인 수작업을 줄여 약품 손실을 줄이고 비용 절감 효과도 기대할 수 있어 약국 경영 환경 개선에도 크게 기여하고 있다. 제품은 자동 추출 방식의

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순천향대 부천병원 소화기병센터, ‘홀뮴레이저 시스템’ 선도적 도입 순천향대 부천병원 소화기병센터가 기존 치료법으로 제거가 어려웠던 난치성 담관결석 환자를 위해 ‘홀뮴레이저 시스템(Lumenis Pulse 30H)’을 선도적으로 도입했다고 10일 밝혔다. 담관결석은 일반적으로 내시경역행성 담췌관조영술(ERCP)을 통해 제거하지만, 결석의 크기가 1.5cm 이상으로 크거나 담도 직경이 좁은 경우 기존 내시경치료만으로는 완전한 제거가 어려울 수 있다. 이와 같은 난치성 담관결석은 결석을 잘게 부수는 ‘쇄석술’ 후에 제거하는 것이 가장 안전하다. 이번에 순천향대 부천병원이 도입한 홀뮴레이저 쇄석술은 내시경에 ‘홀뮴레이저가 장착된 특수 카테터 타입 내시경’을 삽입해 결석에 직접 접근한 뒤, 고출력 레이저 에너지로 결석을 효과적이고 안전하게 분쇄하는 치료법이다. 새로운 홀뮴레이저 시스템은 레이저가 결석 표면의 수분을 기화시키는 광열 효과를 이용해 결석을 분쇄하기 때문에 주변 조직 손상을 최소화하고, 결석의 성분과 관계없이 효과적으로 제거할 수 있다. 특히 기존 쇄석술 대비 결석 제거율은 높고 합병증 발생 위험은 낮으며, 고출력 레이저 사용으로 시술 시간은 단축하는 장점이 있다. 문종호 순천향대 부천병원 소화기병센터장은 “새 홀뮴레이저