뇌질환 신약개발회사인 ㈜지엔티파마는 인공소생에 성공한 심장정지 환자를 대상으로 임상 2 상 연구를 진행하고 있는 뇌세포보호 신약 ‘넬로넴다즈’가 식품의약품안전처에서 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 16일 밝혔다.

인공소생에 성공한 심장정지 환자는 뇌세포의 손상과 사멸로 인해 심각한 뇌신경 기능 장애와 코마를 얻게 되며 사망까지도 이어지게 되지만 이에 대한 뇌세포보호 신약은 없는 상황이였다. 넬로넴다즈(Neu2000의 국제일반명)는 미국과 중국에서 165명의 정상인을 대상으로 안전성을 입증했으며, 이번에 식약처로부터 뇌세포 보호 희귀의약품으로 지정됐다.

과학기술부, 경기도, 아주대학교의 지원을 받아 발굴한 넬로넴다즈는 허혈-재관류 후에 발생하는 뇌손상을 막기 위한 다중표적 약물로서, 글루타메이트 신경독성의 원인인 NMDA 수용체의 활성을 막고 동시에 뇌세포 사멸을 유발하는 활성산소를 제거하는 약리작용을 보유하고 있다.

지엔티파마는 소생에 성공하여 저체온 치료를 받는 총 150명의 심장정지 환자를 대상으로 임상 2상 연구를 개시했다. 임상연구에 참여하는 응급의학과는 삼성서울 병원을 비롯해서 전남대학교, 강남세브란스, 부산대학교, 순천향대학교(부천), 충북대학교 병원 소속이며, 현재까지 42명의 환자에 대한 약물투여가 완료됐다.

지엔티파마의 곽병주 박사 연구팀은 넬로넴다즈가 심장마비 동물모델에서 24시간 이내에 투여하면 뇌세포 보호효과가 있다는 것을 신경질환의 병리와 발병기전의 최고의 저널인 ‘액타 뉴로페솔로지카 (피인용지수 18.174)’에 발표한 바 있다.

넬로넴다즈의 심장정지 환자 임상 2 상 연구에 주도적으로 참여하고 있는 전남대학교 병원 응급의학과 전병조 교수는 “심정지 환자가 자발순환 회복되어도 저체온치료와 대증치료 외에 공인된 치료법과 약물이 없는 상황이였다”며 “심정지후증후군의 주 원인으로 알려진 글루타메이트와 활성산소 독성을 방지하는 넬로넴다즈가 개발단계 희귀의약품으로 지정된 것은 반가운 일”이라고 전했다. 이어 “현재 진행되는 임상 2상 시험이 잘 마무리돼 심정지환자 치료 현장에서 넬로네넴다즈를 사용할 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.

지엔티파마는 이번 개발단계 희귀의약품 지정으로 현재 진행중인 심장정지 환자 임상 2상이 순조롭게 끝나면 넬로넴다즈의 판매가 가능해진다. 또한 치료제가 없는 희귀의약품으로 전세계 의약품 시장으로 진출이 가속화될 전망이다.