사노피(Sanofi)의 B형 혈우병 치료제 알프로릭스가 5년간의 리얼월드 데이터를 통해 알프로릭스로 예방요법을 시행한 환자들의 출혈 개선, 치료순응도 향상, 투여 용량 감소를 확인했다.

이 연구는 10월 Heamophilia지를 통해 발표되었으며, 미국 6개 혈우병 센터에서 알프로릭스로 예방요법(54명) 혹은 필요 시 투여 요법(10명)으로 6개월 이상 치료받은 B형 혈우병 환자 64명의 후향적 차트 분석을 통해 진행되었다.

연구 목표는 다양한 환자 인구에서의 알프로릭스의 안전성 프로파일, 효과, 투여 간격 연장을 확인하는 것이었다. 64명의 치료 기간 중간값은 2.7년이었다(최소 0.5년, 최대 5년). 연구에 포함된 B형 혈우병 환자들의 44%(28명)는 ‘치료 부담을 덜기 위해’ 알프로릭스로 전환했다고 밝혔다. 이외에 기존 치료의 효과 부족, 정맥주사의 어려움 등을 치료제 전환의 이유로 들었다.

알프로릭스 전환 후 81% 투여 간격 연장, 69.8% 주 1회 투여
기존 치료에서 알프로릭스 예방요법으로 전환한 환자 32명 중 81%(26명)에서 투여 간격이 연장됐다. 연구 시작 전 기존 치료제로 예방요법을 시행한 환자의 53%(17/32명)은 치료제를 주 2회 투여했으나, 연구 마지막 시점에서 알프로릭스로 예방요법을 시행한 69.8%(37/53명)가 주 1회 투여하였고, 20.8%는 2주에 1회 투여했다(11/53명). 연구 시작 시점부터 알프로릭스로 예방요법을 시행한 환자 중 17%(9/53명)는 투여 기간을 연장했으며, 74%(39/53명)는 기존 투여기간을 유지했다.

알프로릭스 예방요법군의 주당 치료제 투여 용량은 기존 치료제와 비교하여 약 50% 감소했다. 기존 치료제 사용군에서 주당 치료제 투여 용량은 116.0IU/kg(90.0, 189.0)이었으며, 알프로릭스 전환 후 첫 투여에서 투여 용량 변화의 중간값(IQR)은 -56.0IU/kg(-112,0, -27.5)로 감소했다. 감소한 투여 용량은 연구 마지막까지 지속됐다.

알프로릭스 예방요법, 리얼 월드에서도 3상 임상 연구와 일관된 낮은 연간출혈률 확인
알프로릭스 전환 후 중증 환자와 중등도 환자 모두 연간 출혈률이 유의하게 감소하여(중증 환자 p=0.046, 중등도 환자 p=0.026), 알프로릭스의 3상 임상 연구인 B-LONG및 Kids B-LONG의 결과와 마찬가지로 일관된 주1회 예방요법의 낮은 연간출혈률을 확인했다.

알프로릭스 투여 전 환자 19명에서 53개의 표적 관절이 관찰되었으나, 연구 종료 시점에서 32%(17/53개)의 표적 관절이 해소되었고, 환자 47%(9/19명)에서 표적 관절이 보고되지 않았다. 알프로릭스로 중증 환자와 중등도 환자에서 복약순응도 또한 대부분 (30명/31명) 증가하거나 유지되었다.