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알프로릭스, B형 혈우병 환자 5년 리얼월드 데이터 확인

알프로릭스 예방요법 전환 환자 81% 투여 간격 연장

사노피(Sanofi)의 B형 혈우병 치료제 알프로릭스가 5년간의 리얼월드 데이터를 통해 알프로릭스로 예방요법을 시행한 환자들의 출혈 개선, 치료순응도 향상, 투여 용량 감소를 확인했다.


이 연구는 10월 Heamophilia지를 통해 발표되었으며, 미국 6개 혈우병 센터에서 알프로릭스로 예방요법(54명) 혹은 필요 시 투여 요법(10명)으로 6개월 이상 치료받은 B형 혈우병 환자 64명의 후향적 차트 분석을 통해 진행되었다.


연구 목표는 다양한 환자 인구에서의 알프로릭스의 안전성 프로파일, 효과, 투여 간격 연장을 확인하는 것이었다. 64명의 치료 기간 중간값은 2.7년이었다(최소 0.5년, 최대 5년). 연구에 포함된 B형 혈우병 환자들의 44%(28명)는 ‘치료 부담을 덜기 위해’ 알프로릭스로 전환했다고 밝혔다. 이외에 기존 치료의 효과 부족, 정맥주사의 어려움 등을 치료제 전환의 이유로 들었다.


알프로릭스 전환 후 81% 투여 간격 연장, 69.8% 주 1회 투여
기존 치료에서 알프로릭스 예방요법으로 전환한 환자 32명 중 81%(26명)에서 투여 간격이 연장됐다. 연구 시작 전 기존 치료제로 예방요법을 시행한 환자의 53%(17/32명)은 치료제를 주 2회 투여했으나, 연구 마지막 시점에서 알프로릭스로 예방요법을 시행한 69.8%(37/53명)가 주 1회 투여하였고, 20.8%는 2주에 1회 투여했다(11/53명). 연구 시작 시점부터 알프로릭스로 예방요법을 시행한 환자 중 17%(9/53명)는 투여 기간을 연장했으며, 74%(39/53명)는 기존 투여기간을 유지했다.


알프로릭스 예방요법군의 주당 치료제 투여 용량은 기존 치료제와 비교하여 약 50% 감소했다. 기존 치료제 사용군에서 주당 치료제 투여 용량은 116.0IU/kg(90.0, 189.0)이었으며, 알프로릭스 전환 후 첫 투여에서 투여 용량 변화의 중간값(IQR)은 -56.0IU/kg(-112,0, -27.5)로 감소했다. 감소한 투여 용량은 연구 마지막까지 지속됐다.


알프로릭스 예방요법, 리얼 월드에서도 3상 임상 연구와 일관된 낮은 연간출혈률 확인
알프로릭스 전환 후 중증 환자와 중등도 환자 모두 연간 출혈률이 유의하게 감소하여(중증 환자 p=0.046, 중등도 환자 p=0.026), 알프로릭스의 3상 임상 연구인 B-LONG및 Kids B-LONG의 결과와 마찬가지로 일관된 주1회 예방요법의 낮은 연간출혈률을 확인했다.


알프로릭스 투여 전 환자 19명에서 53개의 표적 관절이 관찰되었으나, 연구 종료 시점에서 32%(17/53개)의 표적 관절이 해소되었고, 환자 47%(9/19명)에서 표적 관절이 보고되지 않았다. 알프로릭스로 중증 환자와 중등도 환자에서 복약순응도 또한 대부분 (30명/31명) 증가하거나 유지되었다.



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암브로콜시럽 등 기관지염 치료용 시럽제 공급부족?...왜 보건복지부(장관: 조규홍), 식품의약품안전처(처장: 오유경)는 3월 26일(화) 관련 기관·단체 등과 함께 「제13차 수급 불안정 의약품 대응 민관협의체」를 개최하였다. 이번 회의에서는 지난 13차 회의 시 논의되었던 진해거담제, 면역글로불린·아미노필린주사액에 대한 조치 상황을 공유하고, 공급부족이 제기되고 있는 기관지염 치료용 시럽제 3개 품목( 삼아아토크건조시럽(삼아제약), 암브로콜시럽(한미약품), 록솔씨시럽(삼아제약) , 골관절염치료제 1개 품목에 대한 논의를 진행하였다. 기관지염 치료제의 경우, 기관지확장제 삼아아토크시럽의 2023년 3-4분기 공급량이 감소하면서, 암브로콜시럽, 록솔씨시럽 등 진해거담 및 기관지확장 복합제 수급부족으로 이어지고 있다. 시럽제는 제형 특수성으로 국내 생산 제약사가 한정적이어서 소아 호흡기 질환 치료에 사용되는 시럽제의 다수가 수급 불안으로 보고되고 있어, 제약사 생산 확대 지원 방안 등을 논의하였다. 골관절염치료제 1개 품목(이모튼캡슐)은 2022년 대비 2023년 전체 공급량이 증가하였으나 청구량이 급증하고 있는 것으로 파악되었다. 해외 원료 수입 여건 고려 시 단기간 내 증산이 어려운 점을 고려하여 관련 학회 등과

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시력 잃는 희귀질환 ‘망막색소변성증’ 초기 증상은..." 야맹증" ‘망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)’은 우리 눈의 망막에 있는 광수용체라는 눈을 통해 들어온 빛을 전기신호로 바꿔주는 세포 숫자가 감소하고 기능이 점점 떨어져 제 기능을 하지 못하는 진행성 질환이다. 시각 세포가 손상되면서 점차 시야가 좁아지고 실명하게 되는 무서운 병으로 녹내장, 당뇨병성망막증과 함께 3대 후천성 실명 원인으로 알려져 있다. 아직 정확한 발병 원인이 밝혀지지 않았지만, 광수용체 기능과 관련된 유전자 결함이 원인으로 추정된다. 그러나 가족력이 없는 사람도 특정한 이유 없이 발병하는 경우가 있다. 망막색소변성증의 대표적인 초기 증상은 야맹증이다. 일반적으로 어두운 곳에 들어갔을 때 적응을 잘못하거나 주변을 분간하기 어려워지는데 대개 10대 이후 늦으면 40대 이후 첫 증상이 나타난다. 또 점차 물체를 볼 수 있는 양안의 시야가 좁아지는 시야 협착 증상을 보인다. 이렇게 되면 터널 속에서 터널 입구를 바라보는 모양처럼 시야가 제한되고 글을 잘 읽지 못하거나 얼굴을 알아보지 못하게 된다. 이외에 흐릿한 시야, 중심시력 저하, 색각 장애, 광시증 등이 나타날 수 있다. 윤준명 가톨릭대학교 인천성모병원 안과 교수는 “망막색소변성증은