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연구개발

파로스아이바이오 “급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101 희귀의약품 지정

파로스아이바이오(388870, 대표 윤정혁)는 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받아 고시될 예정이라고 4일 밝혔다.

 

PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse®)’를 활용해 도출한 물질로, 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받았다. 올 7월 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞두고 있는 파로스아이바이오의 핵심 파이프라인이다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고 있다.

 

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도 중에서도 개발단계 희귀의약품 지정은 ▲적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우 ▲약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품의 경우 승인된다.

 

식약처는 지난 2013년 개발단계에서 미리 희귀의약품으로 지정해 허가 자료 요건 등의 예측 가능성과 개발 성공률을 높이고자 '개발단계 희귀의약품 지정제’를 도입했다. 해당 제도를 토대로 지정된 약물은 △품목허가 유효기간 연장(5년→10년) △재심사 기간을 10년 이내로 부여해 자료보호를 통한 개발의욕 고취 △제조 및 품질관리기준(GMP) 평가 자료 요건 완화 △시장규모 제한 기준 폐지 △사전검토 수수료의 면제 등 혜택을 받는다.

노재영 기자의 전체기사 보기

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출생체중 1.5kg 미만 극소저체중아 신생아중환자실 퇴원 시 ..."생존율 향상" 최근 10년간 국내 극소저체중아의 생존율이 90%까지 높아지고, 뇌성마비를 비롯한 주요 신경학적 합병증과 발달 예후도 뚜렷하게 개선된 것으로 나타났다. 고위험 미숙아 치료 성과가 생존을 넘어 장기 예후 개선 단계로 접어들었다는 평가다. 질병관리청(청장 임승관) 국립보건연구원(원장 직무대리 김원호)은 고위험 신생아를 대상으로 한 장기 관찰연구 결과, 극소저체중아의 퇴원 시 생존율이 지난 10년간 지속적으로 향상되고 주요 합병증 발생률과 발달장애 진단율이 전반적으로 감소했다고 밝혔다. 이번 분석은 국립보건연구원이 대한신생아학회와 함께 운영 중인 한국신생아네트워크(Korean Neonatal Network, KNN)를 통해 수집된 자료를 바탕으로 이뤄졌다. KNN에는 전국 70개 이상 병원의 신생아중환자실(NICU)이 참여하고 있으며, 출생체중 1.5kg 미만 극소저체중아와 임신 32주 미만 미숙아를 매년 2천 명 이상 등록해 만 3세까지 장기 추적 관찰하고 있다. 「2024 KNN 연차보고서」에 따르면, 극소저체중아의 퇴원 시 생존율은 2014년 출생아 83.4%에서 2019년 86.5%로 높아진 데 이어 2024년에는 90.0%에 도달했다. 임신 32주 미만
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한미약품,흑색종 항암신약 ‘벨바라페닙’ 2상 돌입 한미약품이 국내 최초로 악성 피부암인 흑색종 치료를 위한 표적 항암신약 ‘벨바라페닙’의 국내 임상 2상에 돌입했다. NRAS 유전자 변이 암에 대해 적절한 치료 수단이 없어 고통받는 환자들에게 혁신적인 신약이 될 수 있다는 기대감이 나온다. 한미사이언스 핵심 사업회사 한미약품은 지난 5일 식품의약품안전처로부터 표적 항암신약 ‘벨바라페닙(Belvarafenib)’에 대한 국내 임상 2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 8일 밝혔다. 이번 임상 2상은 NRAS 돌연변이를 보유한 국소 진행성 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로, 벨바라페닙과 MEK 억제제인 코비메티닙(Cobimetinib) 병용요법의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 단일군 시험으로 진행된다. 흑색종은 치료 옵션이 제한적이고 재발 위험이 높은 난치성 암으로, 현재 치료제 대부분이 해외 제약사를 통해 공급되고 있다. 한미약품은 벨바라페닙 개발을 통해 국내 암 치료 환경 개선에 기여하고, 수입 의존도가 높은 항암 분야에서 경쟁력 강화를 도모하겠다는 목표이다. 한미약품이 최초로 개발한 벨바라페닙은 종양 세포의 성장과 증식에 관여하는 미토겐 활성화 단백질 키나아제(mitogen-activated
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