배아줄기세포유래 중뇌 도파민 신경세포 치료제를 투여 후 1년이 지난 결과, 파킨슨병 환자에서 효과를 보였다.
세브란스병원 신경과 이필휴 교수, 고려대학교 안암병원 신경외과 장진우 교수 임상 연구팀은 12명의 파킨슨병 환자를 대상으로 해당 약제를 저용량 및 고용량으로 각각 이식 수술 후 1년 지난 결과, 증세 호전 효과를 보였다고 12일 밝혔다.
투여 1년만에 배드민턴과 탁구를 치기 시작하고, 일상생활이 한층 더 편리해진 파킨슨 환자들은 기존에 도파민 약물치료를 받았음에도 약효가 감소하는 약효소진현상을 보이거나 걷는 데 어려움을 겪는 보행동결 등 부작용을 보였던 환자들이다.
세브란스병원은 임상시험계획에 따라 이식 후 2년까지 추적 관찰하며 경과를 지켜볼 계획이다. 안전성 관련하여, 현재까지 이식한 12명 중 1명이 이식 부위와 관련이 없는 주변 부위에 경미한 출혈이 관찰되었으나 특이한 신경학적 이상소견이나 부작용은 없었다. 또한, 모든 환자에서 세포 이식과 관련된 특이한 부작용도 관찰되지 않았다.
연구팀은 전체 투여 대상자 12명 중 저용량(315만개 세포)과 고용량(630만개 세포)을 투여한지 1년이 경과한 각 환자 그룹 3명에서의 증상 호전 정도를 측정했다.
파킨슨병의 증상을 심각도에 따라 단계를 올려 1~5단계로 구분한 호엔야척도에서 저용량 투여자의 경우 평균 19.4%(3.7단계 -> 3단계)가 호전됐다. 고용량 투여자에서는 평균 44.4%(3.7단계 -> 2단계)가 호전됐다. 고용량의 호전 정도는 중증 상태에서 질병의 초기 상태로 호전된 것을 의미한다.
객관적인 운동 수행 능력을 평가하며 심각하면 점수가 오르는 파킨슨 평가척도에서는 저용량 투여자는 22.7% 호전(12.7점 감소), 고용량 투여자는 25.3% 호전(13점 감소)됐다.
보행 시나 방향을 바꿀 때 일시적으로 움직임을 멈추는 보행 동결 부작용은 저용량 투여자 2명 중 1명에서 아예 사라졌고(50% 호전), 고용량 투여자 3명에서는 전원이 사라졌으며(100% 호전) 이는 정상으로의 회복을 의미한다.
일부 투여자의 경우 파킨슨 평가척도가 1년후 40.7%까지 크게 호전되어(22점 감소) 본 치료제가 파킨슨병 치료에 있어 게임 체인저로서의 가능성을 시사했다.
도파민 뇌영상을 촬영했을 때도 도파민을 분비하는 도파민 세포 생착 신호가 증가한 것을 관찰할 수 있었으며 고용량에서 신호 증가가 컸다. 본 뇌영상의 신호 증가는 치료 기전의 증거로서 유효성을 보인 환자 효능 지표들과 직접적인 연관성을 나타냈다. 도파민은 사람이 부드럽게 움직일 수 있도록 도움을 주는 물질로 파킨슨병 환자에서 적게 분비된다.
치료제 개발자인 연세대학교 의과대학 생리학교실 김동욱 교수는 “우리가 개발한 세포치료제는 인간 배아줄기세포를 활용한 것으로 파킨슨병 치료 효과가 우수한 것은 물론 보행동결이나 약효 소진 등 대표적인 부작용들을 줄였다”며 “파킨슨병을 오래 앓던 환자가 투여 후 배드민턴과 산책을 즐기게 된 만큼 근본적인 치료법으로 환자들이 건강한 삶을 되찾는 것에 기여할 것”이라고 말했다. 파킨슨병 세포치료제의 제조 및 공급은 ㈜에스바이오메딕스가 담당하고 있다.
