알렉시온 파마 코리아(대표이사 박영애)는 비정형 용혈성 요독 증후군 치료제 솔리리스®(성분명: 에쿨리주맙)가 보건복지부 국민건강보험 요양급여의 적용 기준 및 방법에 관한 세부사항 고시에 따라 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증을 억제하기 위한 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome) 환자의 치료제로 7월 1일부터 건강보험급여 적용된다고 밝혔다.

솔리리스®는 2010년 1월 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료제로 국내에 허가 되었으며, 2016년 3월 비정형 용혈성 요독 증후군 치료제로 적응증을 추가 획득했다.

솔리리스®는 세계 최초이자 유일한 비정형 용혈성 요독 증후군 치료제이며 체내 면역 반응과 관련이 있는 단백질 집단인 보체(Complement)의 제어되지 않는 활동을 효과적으로 차단하는 표적성 말단 보체 억제제로,  미국 알렉시온사에서 개발했으며 국내에서는 한독이 판권을 가지고 마케팅과 영업을 전담하고 있다.

비정형 용혈성 요독 증후군은 만성적으로 제어되지 않는 보체의 활동으로 혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 지속적으로 손상을 입히는 혈전성 미세혈관병증(TMA: Thrombotic Microangiopathy)이 발생하는 극희귀질환이다. 

비정형 용혈성 요독 증후군은 연령과 성별에 관계없이 나타나며 미세혈관병증으로 인해 뇌, 심장, 신장 등 생명 유지와 관련된 주요 장기가 손상돼 급성신부전, 뇌졸중, 심부전 등 생명을 위협하는 다양한 합병증이 발생할 수 있는 질환이다. 

기존에는 혈장교환술과 혈장주입술 등 증상 완화 및 합병증 관리를 위한 치료만이 가능했으나,  질환의 근본 원인인 보체에 직접 작용하는 솔리리스®가 등장하면서 보다 효과적인 치료가 가능해졌다.

이번 급여 결정은 비정형 용혈성 요독 증후군 환자를 대상으로 진행된 네 건의 전향적 연구 결과를 토대로 이루어졌다. 비정형 용혈성 요독 증후군 환자 100명을 대상으로 진행된 네 차례의 전향적 단일군 연구에서 26주 간 솔리리스®를 투여한 결과, 모든 연구에서 평균 혈소판 수치가 임상 시작 후 빠르게 증가하며 정상 범위를 유지했다.

특히 18세 이상 성인 및 청소년 비정형 용혈성 요독 증후군 환자 37명을 대상으로 2년 간 솔리리스® 치료를 지속한 결과, 88% 이상의 환자들이 정상 혈소판 수치와 세포의 손상여부 평가 지표인 LDH(Lactate Dehydrogenase) 수치가 정상 범위를 유지하며 보체 매개성 혈전성 미세혈관증 발생 위험이 감소한 것으로 나타났다.7 또한 7일 이내의 조기에 치료한 환자군에서 신장 사구체 여과율이 유의하게 향상돼 조기 치료의 중요성을 시사했다.

알렉시온 파마 코리아 박영애 대표이사는 솔리리스®의 이번 급여 적용에 대해 “비정형 용혈성 요독 증후군은 기존에 치료제 자체가 전무했던 만큼 국내 환자들의 삶을 획기적으로 변화시키는 계기가 될 것”이라며, “알렉시온은 선구적인 바이오 제약 기업으로서 치료 사각지대에 놓여 있는 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공해 극적인 치료 혜택을 누릴 수 있도록 노력하고 있다“고 밝혔다.

솔리리스®의 비정형 용혈성 요독 증후군 치료에 대한 용법 및 용량은 만 18세 이상의 환자일 경우, 첫 4주간은 매 7일마다 900mg 투여하고, 5주차에 1,200mg, 이후 2주마다 1,200mg을 투여한다. 만 18세 미만 환자일 경우, 체중에 따른 별개 일정으로 투여한다.2