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엘록테이트∙알프로릭스예방요법 전환, 중증 혈우병 환자의 출혈률 감소 및 신체 건강 관련 삶의 질 향상

 사노피(Sanofi)가 7월 6일~10일 호주 멜버른에서 열린 2019년 국제혈전지혈학회(The International Society on Thrombosis and Haemostasis, 이하 ISTH) 연례학술대회에서 혈액응고인자의 반감기가 연장된 A형 혈우병 치료제 엘록테이트®(성분명: 혈액응고인자VIII-Fc융합단백, 에프모록토코그-알파(유전자재조합))와 B형 혈우병 치료제 알프로릭스®(성분명: 혈액응고인자IX-Fc융합단백, 에프트레노나코그-알파(유전자재조합))의 장기 연구 데이터를 바탕으로, 필요시 보충요법(On-demand treatment)에서 예방요법(Prophylaxis)으로 전환한 환자에서의 임상 성적을 사후분석한 연구 결과를 발표했다.


분석은 A형 혈우병 환자를 대상으로 엘록테이트의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 연구(A-LONG) 및 연장 연구(ASPIRE), B형 혈우병 환자를 대상으로 알프로릭스의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 연구(B-LONG) 및 연장 연구(B-YOND)를 기반으로 필요시 보충요법에서 예방요법으로 전환한 환자에 대해 시행되었다. 연구기간의 중앙값은 엘록테이트 예방요법의 경우 4.8년, 알프로릭스 예방요법의 경우 3.6년이었다.


분석 결과 A형 혈우병과 B형 혈우병 참여자 모두에서 연간 출혈률 및 관절 출혈, 자발 관절출혈이 감소하였으며 신체 건강 및 스포츠, 레저와 관련한 삶의 질 지표가 향상되어 엘록테이트와 알프로릭스의 예방요법 전환이 출혈을 예방하고 삶의 질을 개선하는 데 긍정적인 영향을 미치는 것으로 나타났다. ,

엘록테이트®, 예방요법 전환 연구, 마지막 6개월 연간출혈률 ‘0.0’1


A-LONG 및 ASPIRE 연구 참여자 중 엘록테이트® 필요시 보충요법에서 예방요법으로 전환한 중증 A형 혈우병 환자 70명 중 6개월 이상 예방요법을 지속한 67명(96%)을 분석한 결과, 연간 출혈률 및 관절 출혈률이 대체로 감소했다. 필요시 보충요법에서는 전체 연간출혈률(ABR, Annualised bleeding rates)의 중앙값은 30.0이었으나, 예방요법 전환 이후 1.5로 크게 감소했다. 연간 관절출혈률 중앙값은 필요시 보충요법에서 예방요법 전환 후 21.2에서 1.2로 감소했으며, 연간 관절 자발출혈률 또한 14.0에서 0.4로 감소했다[그림 1].


또한 예방요법 시행 마지막 6개월 동안의 연간출혈률 및 연간 관절출혈률, 연간 관절 자발출혈률의 중앙값은 모두 0.0으로 우수한 출혈 예방 효과를 나타냈다. 투약 간격은 예방요법 시작 당시 중앙값 3.5일(3.5-7.0일)에서 마지막 회차에는 5.0일(3.5-7.0일)로 늘어났으며, 주당 투약량은 시작 당시 중앙값 75.0IU/kg(65.0-75.0IU/kg)에서 마지막 회차 시 70.0IU/kg(65.0-75.0IU/kg)으로 감소했다.


엘록테이트® 예방요법 전환 후 또 다른 임상지표인 관절 건강 점수 및 삶의 질 지표도 개선됐다.  연구 참여자 48명에서 측정된 관절건강점수  (mHJHS; A modified version of the Hemophilia Joint Health Score)는 중앙값 20(12-34)에서 예방요법으로 전환한 이후 4점(-11-1)이 감소했으며, 연구 대상자의 29%에서 관절 통증이 감소했다고 보고했다. 연구 참여자 50명에서 측정한 삶의 질 지표는 중앙값 4점(-9-4)이 감소했으며, 신체 건강 및 스포츠, 레저 측면에서 가장 큰 차이를 보여주었다.

알프로릭스®, 예방요법 전환 후 주 1회 투여로 신체활동 관련 삶의 질 향상


 
[그림2] 알프로릭스®의 필요시 보충요법에서 예방요법 전환 후 연간출혈률


B-LONG 및 B-YOND 연구 참여자 중 알프로릭스® 필요시 보충요법에서 예방요법으로 전환하여 6개월 이상 지속한 중증 B형 혈우병 환자 52명 중 50명(96%)을 분석한 결과, 전체 연간출혈률의 중앙값은 필요시 보충요법 시 24.2 였으나 예방요법 전환 시 2.0으로 감소했다. 연간 관절출혈률 중앙값은 필요시 보충요법에서 16.0, 예방요법 전환 후 1.1로 감소했으며, 관절 자연출혈률도 필요시 보충요법 10.5에서 예방요법 전환 후 0.4로 감소했다[그림2]. 또한, 알프로릭스® 주 1회 50 IU/kg 예방요법 시 투여 간격 중앙값은 치료 초기와 후기 모두 7일로, 안정적인 투여 간격을 유지하였다.


사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임을 총괄하는 박희경 사장은 “이번 연구결과는 엘록테이트®와 알프로릭스®가 투약 빈도를 줄이면서도 혈우병 환자들이   건강한 일상을 유지할 수 있음을 보여주었다.”며 “현재 출시를 준비 중인 두 혈우병 신약이 한국 환자들의 치료와 삶에도 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다.”고 밝혔다.


엘록테이트®와 알프로릭스®는 Fc융합단백 기술로 신체 내 자연적인 경로를 통해 반감기를 연장한 혈우병 치료제이다.  ,  알프로릭스®는 2017년 5월 25일, 엘록테이트®는 2017년 8월 29일 식품의약품안전처로부터 국내 시판 허가를 받은 후, 2018년 10월 5일자로 ㈜사노피-아벤티스 코리아로 품목허가 지위 승계되었으며, 현재 국내 출시를 준비 중이다. 

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한국약학저자협회 창립...초대회장 최병철 박사 추대 한국약학저자협회가 11월16일 보령제약 17층 회의실에서 창립총회를 갖고 정식 출범했다. 이날 고기현 약사의 사회로 진행된 1부 총회에서는 최병철 박사를 회장으로 추대했으며, 부회장에 이재현 교수, 양덕숙 소장, 총무에 배현 약사, 사무총장에 고기현 약사, 고문에 박정완 약사, 정동명 대표를 각각 인준했다. 최병철 회장은 인사말에서 “오늘의 모임은 약학 관련 서적을 집필하거나 번역하신 분, 또 뜻을 같이 하시는 분들이 모여 서로의 친목을 도모하고 관련 정보를 공유하면서 약사 사회에 일익을 담당하고자 하는 목적을 가지고 이 자리에 모였다.” 며, “우리는 많은 변화에 직면하고 있는 약사 사회에 정신적 가치를 창출하고, 지식적 버팀목이 되도록 다 함께 노력해 나가자.” 말했다. ㅡ 창립총회 참석 회원은 다음과 같다. 최병철(심평원), 김남주(약국 파낙스), 양덕숙(약사학술경영연구소), 배현(밝은미소약국). 고기현(이니스트바이오제약), 박정완(미래약국), 정동명(도서출판 정다와), 김성철(메디칼정성약국), 윤수현(한국보건정책연구원), 박덕순(손온누리약국), 전영옥(계산온누리약국), 맹호영(사회보장정보원), 주경미(더약솔루션), 이영숙(행복가득한카톨릭약국), 김명철


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