한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 자사의 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 치료제인 '마일로탁주(성분명: 겜투주맙오조가마이신)'가 지난 18일 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 받았다고 밝혔다.마일로탁은 지난 2019년 12월 희귀의약품 지정받았으며,  새로 진단된 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 1차 치료에 사용할 수 있도록 허가를 받았다.

마일로탁은 CD33 표적 단클론항체와 세포독성약물인 칼리키아마이신(calicheamicin)으로 구성된 항체-약물 접합체(antibody drug conjugate, ADC)로,전체 급성 골수성 백혈병 환자의 90%에서 나타나는 CD33 항원을  발현하는 세포에 작용해 암세포의 성장을 차단하고 세포사멸을 유도한다.  

마일로탁 허가는 만 50-70세의 이전 치료 경험이 없는 새로이 진단된 급성 골수성 백혈병 환자 271명을 대상으로 진행된 오픈라벨, 무작위 배정, 다기관 3상 ALFA-0701 임상시험을 근거로 이루어졌다.

기존 항암화학요법인 다우노루비신 및 시타라빈 병용요법과 마일로탁과 다우노루비신, 시타라빈 병용요법을 비교 평가한 결과, 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 무사건생존기간(event-free survival, EFS) 중앙값 17.3개월(95% CI 13.4-30.0)로 다우노루비신+시타라빈 병용투여군의 9.5개월(95% CI 8.1-12.0) 대비 약 7.8개월 연장된 효과를 보이며, 유도실패, 재발 및 사망의 사건 발생 위험도를 약 44% 감소시킨 것으로 나타났다(HR 0.56; 95% CI 0.42-0.76; 2-sided 로그-순위 검정 P=0.0002).

 또한, 무재발생존기간(relapse-free survival, RFS) 중앙값은 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군 28.0개월(95% CI 16.3-NE), 다우노루비신+시타라빈 병용투여군 11.4 개월(95% CI 10.0-14.4)로 약 16.6개월의 유의한 차이를 보였다(HR 0.53; 95% CI 0.36-0.76; P=0.0006). 전체생존기간(overall survival, OS) 중앙값의 경우, 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 27.5개월, 다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 21.8개월로 통계적으로 유의한 차이가 없었다(HR 0.81; 95% CI 0.60-1.09; 2-sided P=0.16).

이러한 임상 근거를 바탕으로 최근 미국 종합암네트워크(National Comprehensive Cancer Network, NCCN) 가이드라인(2021), ESMO 가이드라인(2020)에서 새로 진단된 급성 골수성 백혈병 환자의 1차 관해유도요법 및 관해공고요법으로 권고하고 있다. 

화이자 아시아 클러스터 의학부 총괄 마무드 알람(Mahmood Alam)은 "이번 마일로탁 국내 허가를 통해 발현율이 높은 CD337 양성의 급성 골수성 백혈병 환자에게 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있어 매우 기쁘다"며, "앞으로도 한국화이자제약은 혁신적인 치료제를 통해 혈액암을 비롯한 미충족 수요가 높은 암 환자 치료에 기여할 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.

한편, 마일로탁은 면밀한 모니터링 하에 관해유도요법, 관해공고요법 등 투여요법에 따라 권장용량을 희석하여 2시간 이상에 걸쳐 정맥주사한다. 마일로탁은 미국 FDA로부터 지난 2017년 9월,  유럽의약품청(EMA)으로부터는 지난 2018년 4월 허가받은 바 있다.