바이오솔루션(대표 이정선, 086820.사진)은 동종 연골세포치료제 ‘카티로이드’의 호주 제1/2상 동시 진행 임상시험계획(IND)을 호주 인체연구윤리위원회(HREC)에 승인 신청했다고 18일 밝혔다.
카티로이드는 환자의 자가 연골 재취 없이 치료가 가능하도록 개발된 펠렛형 동종 연골세포 치료제다. 자가 연골세포치료제로 허가된 카티라이프(CartiLife)의 효과를 동종 치료제에 구현하고자 개발해 온 제품으로, 환자의 자가 연골 재취 없이 대량 생산이 가능하도록 해 비용 경쟁력 및 시장 확장성 측면에서의 큰 강점이 있다.
회사 측은 “이번 카티로이드의 호주 IND 신청은 국내 임상과 별도로 글로벌 시장 진출을 가속화하기 위한 전략의 일환이다. 1/2상 임상시험은 무릎연골 결손(ICRS 3, 4등급, 표면적 2㎠~10㎠) 환자 45명을 대상으로 한다. 1상에서는 안전성을 평가한 뒤, 이후 2상에서 미세천공술과의 비교를 통해 유효성을 검증할 계획이다. 48주 시점의 MOCART 점수와 기능 회복 등을 주요 지표로 설정하고 있으며, John Flynn Private Hospital 등 다수의 호주 의료기관에서 진행될 예정”이라고 밝혔다.
호주에서 진행하는 임상시험 데이터는 미국 FDA와 유럽 EMA 등 글로벌 주요 규제기관에서도 신뢰도가 높으며 미국과 유럽 임상으로의 연계가 용이해 최근 국내외 여러 신약개발 기업의 호주 진출이 증가하고 있다. 특히 호주는 연매출 규모에 따라 임상시험 및 연구개발(R&D) 비용의 최대 38.5%에서 43.5%까지 환급해주는 세제 혜택을 제공하고 있어, 신약개발 기업들에게 매력적인 임상시험 거점으로 주목받고 있다.
바이오솔루션은 현지 규제 및 임상 운영 과정에 긴밀하게 대응하고자 지분 100%를 출자한 현지 법인 설립을 완료했다. 이번 호주 임상시험 경과에 따라 바이오솔루션은 미국과 한국을 포함해 글로벌 임상 개발을 확대하는 방향을 적극 검토할 계획이다.
카티로이드는 바이오솔루션의 독자 기술을 바탕으로, 소아 기증 연골에서 확보한 세포를 면역 거부 반응이 최소화되도록 배양한 동종 연골세포 치료제다. 세포은행에 보관·공급함으로써 가격 경쟁력과 범용성 측면에서도 강점을 갖는다.
바이오솔루션은 카티로이드 외에 대표 파이프라인으로 차세대 연골세포치료제 카티라이프(CartiLife)가 있다. 카티라이프는 무릎 관절 및 연골 결손 환자를 대상으로 한 자가 연골세포치료제다. 식품의약품안전처(MFDS)로부터 정식 품목허가를 획득, 안전성과 유효성이 공식적으로 입증된 바 있다.
특히, 올해 상반기 미국 임상 2상을 종료하고, 최종 결과 보고서를 확보했다. 미국 FDA로부터 미충족 의료 수요를 해결할 가능성을 인정받아 첨단재생의학치료제(RMAT)로도 지정됐다. 현재 카티라이프 RMAT 지위를 바탕으로 미국 임상 3상 진입을 준비 중이며 글로벌 기술이전(License-Out) 가능성도 열어두고 있다.
연골세포치료제 카티라이프는 현재 경희대병원, 신촌세브란스병원, 건국대병원, 이대병원에 이어 서울대 분당병원, 삼성서울병원 등 대형 종합병원으로도 적용 범위가 확대되고 있다. 바이오솔루션은 전국 200개 이상의 정형외과 전문병원을 대상으로 적극적인 마케팅 및 영업 활동을 펼치고 있다.
바이오솔루션 이정선 대표는 “카티로이드는 자가 연골세포 치료제 ‘카티라이프’에서 입증한 우수한 연골 재생 및 골관절염 치료 효과를 동종 치료제로 구현한 제품”이라며 “한 번의 간단한 시술로 골관절염과 연골 결손을 동시에 치료할 수 있다는 점에서 시장의 관심이 크다. CRO와의 긴밀한 협업과 현지 법인을 통한 효율적인 임상 운영으로 IND 승인 이후 신속한 임상시험 전개에 박차를 가할 것”이라고 밝혔다.
한편, 국내 골관절염 치료 제품 시장 규모는 대략 4000억원가량, 환자수는 400만명 수준으로 알려져 있다. 글로벌 골관절염 치료제 시장 규모는 2020년 73억달러(10조원)에서 2025년 110억달러(15조원)로 커질 전망이다.
