케이메디허브(대구경북첨단의료산업진흥재단, 이사장 양진영)가 5년전 기술이전을 통해 개발된 치료제가 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받으면서 물질의 우수성을 확인받았다.
케이메디허브가 2018년 이뮤노포지㈜에 기술이전하고 2021년까지 추가로 연구개발을 지원하여 개발한 물질이 올해 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 만성 골수성 백혈병(CML) 치료제 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.
케이메디허브 신약개발지원센터 표적항암제팀에서는‘18년 기술이전 이후 기업과 함께 물질 최적화연구를 통해 선도물질군을 확보하고 신규 특허를 출원하였으며, 이후, 이뮤노포지㈜(대표 안성민, 장기호)와 케이메디허브 신약개발지원센터 표적항암제팀은 전임상센터와 연계하여 non-GLP 동물 유효성 평가 및 독성시험을 통한 최종 후보물질을 도출하고, GLP 독성시험을 위한 시료생산을 케이메디허브 의약생산센터에서 지원하였다.
이번에 희귀의약품으로 지정된 KF1601은 BCR-ABL활성을 억제하는 기전으로 백혈구와 혈소판의 증가를 제어하여, 만성 골수성 백혈병을 치료한다.
이뮤노포지㈜의 KF1601은 내성돌연변이에 대한 우수한 저해능 및 낮은 부작용을 나타내고 있어, 기존의 약물을 대체할 수 있는 내성극복 가능한 Global Best-in-Class 약물로 개발한다는 계획이다.
기 수행한 약동학 및 독성 테스트 등을 통해 KF1601은 충분한 효력을 지녔음에도 중대한 이상반응의 위험이 낮고 안전성 확보로 증량 치료가 가능함을 확인하였다.
희귀의약품 지정 이후 ‘24년 임상 1상 진입을 목표로 현재 전임상 마무리 단계와 임상 1상 IND 신청을 준비하고 있다.
신약개발 바이오벤처인 이뮤노포지㈜는 해당 물질 KF1601로 지난해 12월 보건복지부 '2022년 2차 바이오헬스 투자인프라 연계형 R&D 사업' 신규지원 과제로 선정된 바 있다.
만성 골수성 백혈병치료제인 KF1601은 근골격계 희귀질환 약물인 PF1801로 듀시엔형근이영양증(DMD) 및 다발성근염(PM)에 이어 희귀의약품지정(ODD)을 받은 이뮤노포지(주)의 3번째 약물이다.
지금까지 국내 제약사 및 바이오벤처 중에서 미국 FDA로부터 3개 이상의 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 회사는 한미약품을 포함하여 이뮤노포지 등 5개사밖에는 없다.
이뮤노포지의 안성민, 장기호 공동대표는, “현재 미국 바이오 회사와 기술이전에 대한 논의를 진행중에 있으며, 이를 통해 KF1601이 글로벌 신약이 될 수 있도록 지속적으로 케이메디허브와 협력해 나갈 것”이라고 향후 포부를 밝혔다.
양진영 이사장은 “신약개발을 위한 지속적인 노력의 일환으로 기술이전 한 물질이 연구개발 되어 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받게까지 된 의미 있는 성과다”라고 말했다.
또한, “이후 해당 물질이 개발될 수 있도록 지속적인 R&D 지원을 통해 지원할 예정이다”라고 밝혔다.
