한독과 제넥신이 최대주주로 있는 미국 바이오벤처 레졸루트(Rezolute, Inc.)가 12월 3일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘RZ402’에 대한 임상 계획(IND, Investigational New Drug)을 승인 받아, 2021년 1분기 중 사람을 대상으로 한 임상 1상에 돌입할 계획이다.

‘RZ402’는 당뇨병성 황반부종 치료를 위한 경구 혈장 칼리크레인 억제제이다. 설치류 대상 예방과 치료 모델에서 당뇨병성 황반부종의 망막염증(retinal inflammation)과 망막혈관누출(retinal vascular leakage)을 80% 이상 줄이는 것으로 나타났다.

전임상연구에서는 용량 범위 내 단일 및 반복 투여 모두에서 뛰어난 안전성 프로파일을 확인할 수 있었다. 이러한 동물 연구 결과로 유리체 내에 직접 주사하는 현 치료제의 한계점을 극복하고 경구용 치료 옵션의 가능성을 확인했다.

레졸루트의 연구 및 임상 개발 책임자인 브라이언 로버트(Brian Roberts)는 “VEGF 억제 치료제의 등장으로 당뇨병성 황반부종 치료가 상당히 진전되었지만 주사제라는 점에 불편해하는 환자들이 있다.

매일 복용하는 방식의 RZ402는 이러한 단점을 해결할 수 있을 것으로 기대되고 있다”며 “지금까지 진행된 동물 연구에서 RZ402의 당뇨병성 황반부종 치료 효과와 안전성에 대한 긍정적인 데이터를 확인한 바 있다. 특히, 이번 IND 승인은 경구용 치료제로서 RZ402의 잠재력을 확인할 수 있는 핵심 단계로 내년 1분기 중 임상 1상을 시작할 계획이다”라고 말했다.

희귀질환 관련 혁신적인 치료제 개발에 주력하고 있는 레졸루트는 유럽과 미국에서 Phase 2b 임상 진행중인 선천성 고인슐린증 치료제 RZ358에 이어 RZ402 전임상시험을 성공적으로 마치고 임상 단계로 올림으로써, 더욱 견고한 R&D 파이프라인을 가지게 되었다.

‘RZ358’은 선천성 고인슐린증을 치료하는 혁신신약(first-in-class)으로 인슐린 수용체 특정 부위에 작용을 하는 단일클론항체이다. 올해 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease, RPD)’으로 지정된 바 있다. ‘RZ358’은 현재 2b 임상인 ‘RIZE study’ 진행 중에 있으며 2021년 하반기 주요 데이터(Topline data)를 확인할 수 있을 것으로 예상된다.