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보건단체

알츠하이머 First-in-class 치료제 기술이전

DGMIF/연세대 아밀로이드·타우 동반 억제 기전 치료제 개발

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  대구경북첨단의료산업진흥재단(이사장 이영호, 이하 ‘재단’) 홍기범, 유지훈 박사팀과 연세대학교 약학대학 김영수 교수팀이 알츠하이머 혁신신약(First-In-Class) 후보물질을 기술이전했다. 이들은 아밀로이드 및 타우 동반 억제 기전의 알츠하이머병 치료용 신약 후보물질을 개발해 ㈜뉴로비트사이언스로 지난 3월 4일 기술이전하고, 이달 6일 협약식을 개최했다.


  이번 기술이전의 계약규모는 39억원 정도로 알려졌다. 이번에 기업으로 이전된 기술은 알츠하이머병에 효과가 있을 것으로 예상되는 혁신 신약후보물질이며 이번 기술이전을 통해 국내 기술을 기반으로 한 알츠하이머병 치료제 개발에 가시적 성과가 기대된다.


  재단과 연세대학교가 공동개발한 기술의 성과는 과학기술정보통신부가 지원하는 ‘대구경북신약개발지원센터 기반기술 구축사업’과 한국연구재단의 ‘바이오·의료기술개발사업’ 및 연세대학교 기술지주회사 ‘TechStar 프로그램’의 성과물로 도출되었다.


  알츠하이머병은 환자의 뇌에서 베타아밀로이드의 집적 또는 타우단백질의 과다 인산화 집적 또는 두 단백질이 잘못 엉키면서 나타나는 신경섬유다발의 형성에 의해 발병된다고 알려져 있다. 최근까지 베타아밀로이드 또는 타우단백질 등 단일 타겟을 대상으로 하는 약물이 개발되고 있었으나 알츠하이머병은 병기가 복잡하고, 질병 유발에 영향을 미치는 요인들이 많기 때문에 단일 타겟만을 대상으로 하는 약물은 개발에 한계가 있다. 그렇기 때문에 여러 타겟에 동시에 작용하는 새로운 기전을 가진 치료제 개발이 시급한 상황이다. 


  재단 신약개발지원센터(센터장 손문호) 홍기범·유지훈 책임연구원팀과 연세대학교 약학대학 김영수 교수팀이 개발한 후보물질은 베타아밀로이드의 집적과 타우단백질의 과다 인산화 집적을 동시에 효과적으로 억제하고 분해하는 혁신신약 (First-In-Class)으로서 프로탁(PROTAC, Proteolysis-targeting chimaera)기술을 활용하였다.


프로탁 기술은 인체 내 유비퀴틴-프로테아좀 경로를 이용, 선택적으로 표적단백질을 제거할 수 있는 방법으로, 저분자 화합물 기반 신약개발 플랫폼 기술이다. 프로탁 기술은 다른 치료법과 달리 세포 내 표적이 용이하고, 기존 항체 치료제가 접근하지 못했던 질병 유발 단백질을 제거할 수 있다.



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소아 백혈병 대상 자체 생산 CAR-T 치료연구 “첫 발” 소아청소년 급성림프모구백혈병 치료 성과는 꾸준히 향상됐으나, 재발성·불응성 환자의 경우 여전히 결과가 좋지 않았다. 서울대병원은 소아청소년 급성림프모구백혈병을 대상으로 하는 CAR-T 치료 임상연구계획을 지난 28일 보건복지부에 제출했다. 해당 연구는 김효수 교수가 책임을 맡고 있는 서울대병원 연구중심병원 프로그램의 '바이오치료' 육성유니트에서, 강형진 교수가 지난 3년간 준비한 연구이다. 정부의 승인 이후, 환자에게 CAR-T를 직접 투여하는 임상연구가 시작 될 예정이다. 첨단재생의료 연구지원, 안전관리 등을 위한 ‘첨단재생바이오법’이 작년 8월 시행됨에 따라, 올해 4월 28일부터 첨단재생의료 연구계획 접수가 시작됐다. 서울대병원은 백혈병 환아를 위한 ‘병원 생산 CAR-T 치료’ 임상연구계획을 제출했다. 보건복지부는 심의와 식약처 승인을 거쳐 120일 이내에 결과를 통보할 예정이다. CAR-T치료란, 환자 혈액에서 얻은 면역세포(T세포)가 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤, 배양해 다시 환자의 몸속에 집어넣는 치료법이다. 해당 면역세포는 암세포만을 찾아 정확히 표적하면서도 체내 정상세포 손상은 최소화해 획기적인 치료법으로 주목받고 있다.