㈜지엔티파마(대표 곽병주)가 넬로넴다즈의 안전성과 약효를 검증하는 임상 2상 연구 '소닉(SONIC)'의 중요한 결과를 15일 발표했다. 넬로넴다즈 임상 2상 연구는 급성 뇌졸중 발병 후 8 시간 이내에 혈관 재개통 수술을 받은 환자를 대상으로 진행됐다. 연구 결과에 따르면 약물 투여 후 1주, 4주, 12 주가 지나서 정상 또는 도움 없이 자신의 일을 돌보는 정도로 회복하는 환자의 비율이 플라시보에 비해 넬로넴다즈를 투여한 그룹에서 용량 의존적으로 확연히 개선된 것으로 나타났다.
과학기술정보통신부와 경기도의 지원을 받아 발굴된 넬로넴다즈는 뇌졸중 후 장애와 사망을 유발하는 뇌세포 사멸의 2개 경로인 흥분성 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 억제하는 최초의 다중 표적 뇌세포 보호약물이다. NMDA 글루타메이트 수용체를 억제하고 활성산소를 제거하는 것이 특징으로 넬로넴다즈의 탁월한 약효는 5 개의 뇌졸중 동물모델에서 입증되었다. 미국과 중국에서 165명의 정상인을 대상으로 진행했던 임상 1상 시험에서 안전성도 확인됐다.
소닉은 국내 7 개 대학병원 뇌졸중 센터에서 미국립보건원 뇌졸중 지수 8 이상의 중등도 이상의 환자 총 209명을 대상으로 임상 2상 시험을 완료했다. 환자는 혈전제거수술 30분 전 플라시보, 500mg (저용량), 750mg (고용량)을 투여 받고, 12시간 마다 저용량 그룹, 고용량 그룹 각각 250mg과 500mg을 5일에 걸쳐 투여받았다.
일차 유효성 평가는 12 주 후에 양호한 결과를 보이는 환자군의 비율로 분석했다. 양호한 결과 또는 자신의 일을 돌보는 정도는 뇌졸중의 평가에 범용적으로 사용하는 수정랭킨척도(modified Rankin Scale, 이하 mRS)로 판정하며, mRS 점수 0 (정상)에서 2 (도움 없이 자신의 일을 돌보는 미약한 장애) 사이에 해당한다. 플라시보를 투여한 그룹에서 mRS 0-2의 비율은 51.02% (49명 환자 중 25명)이었고, 저용량과 고용량을 투여한 그룹에서는 각각 60.0% (33/55)와 64.58% (31/48)로 증가했다.
장애가 없는 정상의 비율은 플라시보 그룹에서 8.16%(4/49), 저용량 그룹에서 23.64%(13/55), 고용량 그룹에서 33.33%(16/48)로 용량의존적으로 장애를 현격하게 줄였다. 소닉 임상 연구 기간 동안 넬로넴다즈의 특이한 부작용은 발견되지 않았다.
한편, 넬로넴다즈는 지난해 중국에서 237명을 대상으로 완료했던 임상 2 상 시험에서 혈전용해제 투여를 받은 중등도 이상의 뇌졸중 환자의 장애를 유의적으로 개선하는 효과를 입증했다. 최근에는 혈전용해제 투여를 받는 948명 중등도 이상의 뇌졸중 환자를 목표로 넬로넴다즈의 약효와 안전성을 검증하는 임상 3상 시험도 개시했다.
