㈜헬릭스미스의 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 첫번째 미국 임상 3상(3-1상, 3-1b상)에 대한 연구 결과가 국제의학저널 ‘Clinical and Translational Science’에 발표되었다. 미국 노스웨스턴대학교(Northwestern University)의 신경과 교수인 존 케슬러(John Kessler)가 주저자인 이 논문에서, 연구자들은 3-1상 전체에서 엔젠시스(VM202)가 높은 안전성을 보였고, 확대 임상 (extension trial)인 3-1b상에서는 그 유효성이 뛰어났다고 밝혔다.
특히 엔젠시스(VM202)의 효과가 주사 후 무려 8개월 지속된다는 점에 대해 놀라움을 표시했고, 가바펜틴 계열의 약물을 복용하지 않는 환자에서는 진통 효과가 더욱 뛰어난 점을 주목했다. 연구자들은 엔젠시스(VM202)가 재생의약임을 보여주는 결과들을 제시하면서 DPN을 근본적으로 치료할 수 있는 가능성에 대해 강조했다. 결론적으로 연구자들은 미충족 의료요구(unmet medical needs)가 매우 큰 DPN 분야에서 엔젠시스(VM202)에 대해 차세대 치료제로서 높은 기대감을 표시했다.
엔젠시스(VM202)의 DPN에 대한 첫번째 미국 임상 3상은 총 12개월 동안 3-1상(9개월, 500명의 피험자)과 3-1b상(3개월 연장, 101명의 피험자), 2개의 독립적 임상으로 나누어 진행되었다. 이번 연구 논문에 따르면, 3-1상은 안전성을 입증했으며, 3-1b상은 위약에 비해 임상적으로 유의미한 통증 감소를 보여주었다.
특히 이중맹검 위약 대조 연장 연구인 3-1b상의 경우, 마지막 주사 후 8개월 간 지속적인 진통 반응이 유지되었다. 이는 엔젠시스(VM202)가 질병 진행을 개선하여 재생의약 가능성이 매우 높음을 시사했다. 또한 임상 2상 때와 같이, 기존 DPN 치료제로 널리 쓰이고 있는 프리가발린과 가바펜틴 같은 가바펜티노이드 계열의 약물을 복용하지 않는 피험자에게서는 통증 감소 효과가 더욱 큰 것으로 나타났다.
