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고려의대, ‘레버씨 시신경 위축증’ 유전자 교정 치료 성공... 미토콘드리아 질환 근본 치료 시대 여나

이현지 교수팀,세계 최초 질환 모델 개발 및 유전자 교정 치료 가능성 확인

고려대학교 의과대학 융합의학교실 이현지 교수 연구팀이 서울대학교 수의과대학, ㈜엣진과의 공동 연구를 통해 세계 최초로 레버씨 시신경 위축증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON)의 유전자 교정 치료에 성공했다. 이번 성과는 국제학술지 네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)*에 게재되며 전 세계적으로 높은 주목을 받고 있다. 레버씨 시신경 위축증은 모계유전되는 대표적인 미토콘드리아 질환으로, 시신경세포가 급속히 퇴행해 중심시야 소실 및 실명을 유발하는 희귀 유전질환이다. 주로 105만 명 이상이 이 질환으로 시력을 잃은 것으로 추정된다.주요 원인은 미토콘드리아 DNA(mtDNA)의 복합체 I 유전자(MT-ND4·ND1·ND6 등) 변이로, 그중 **MT-ND4의 m.G11778A 변이가 전체 환자의 약 70%를 차지한다. 그러나 미토콘드리아 막 특성상 기존 CRISPR 가이드 RNA가 진입할 수 없어 정밀 유전자 치료는 사실상 불가능했다. 현재 승인된 유일한 약물 이데베논(Idebenone) 역시 기능 보조 수준에 머물러 근본적 치료에 한계가 있었다. ■ “동물 모델 구축부터 교정 치료까지”… 근본 치료



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휴온스그룹, 기쁨 세배..휴온스바이오파마 등 3社, 무역의 날 ‘수출의 탑’ 수상 휴온스그룹(회장 윤성태)이 해외 판로를 적극적으로 확장하고 수출 증대를 위해 노력한 공로를 인정받았다. 휴온스그룹은 최근 열린 제62회 무역의 날 기념식에서 휴온스바이오파마(대표 김영목), 휴온스엔(대표 손동철), 팬젠(대표 윤재승)이 각각 ‘수출의 탑’을 수상했다고 8일 밝혔다. 무역의 날 시상식은 한국무역협회가 주최하고 산업통상부가 주관하는 행사다. 매년 해외 시장 개척과 수출 확대에 기여한 기업을 선정해 포상한다. 이날 시상식에서 휴온스바이오파마는 ‘칠백만불 수출의 탑’을, 휴온스엔과 팬젠은 각각 ‘오백만불 수출의 탑’과 ‘삼백만불 수출의 탑’을 받았다. 휴온스바이오파마는 보툴리눔 톡신 ‘휴톡스(HUTOX®)’를 중심으로 태국, 이라크, 콜롬비아 등 해외 15개국 국가 보건 당국에 의약품을 등록하며 국내 의약품의 세계화에 앞장선 공로를 인정받았다. 휴온스바이오파마는 최근 1년간 수출액 약 900만 달러(약 132억 원)를 달성했다. 휴온스엔은 주문자상표부착생산(OEM)·제조자개발생산(ODM)을 중심으로 건강기능식품 및 건강식품 글로벌 시장에서 영향력을 확대하고 있다. 특히, 자체 개발한 개별인정형 원료와 스파우트 파우치 등 차별화된 제형 경쟁력을 바탕으