㈜헬릭스미스 김선영 대표이사가 미국 캘리포니아에서 현지 시각 10월 11일에 개최된 ‘2022 Cell & Gene Meeting on the Mesa’에 참석해 ALS (근위축성 측삭경화증, 루게릭병)에 대한 임상 2a 결과와 ALS 치료제 개발에 특화된 ‘DART’ 프로젝트를 발표했다.
ALS는 발병 후 2~5년 내에 사망에 이르는 치명적인 질환으로서 대부분의 경우 그 발병 원인이 규명되어 있지 않다. 2014년 ‘아이스 버킷 챌린지’ 이후 전 세계인의 주목을 받아, 지금은 글로벌 제약사 및 투자기관은 물론 미국 정부 특히 백악관과 FDA, 의회도 사명감을 갖고 ALS 치료제 개발을 독려하는 상황이다.
DART 프로젝트에는 엔젠시스 외에도 HGF 시그널링을 활성화 할 수 있는 두 개의 다른 후보물질인 AAV 벡터 기반의 ‘NM301’과 c-Met 활성화 항체 ‘VM507’이 포함되어 있다.