GSK의 HIV 전문기업 비브 헬스케어는 9월 29일부터 10월 3일까지 온라인으로 개최된 ID Week 2021에서 HIV 2제요법 단일정 도바토의 TANGO 3상 임상의 3년차 연구결과를 발표했다고 밝혔다. 해당 연구 결과 도바토는 테노포비르알라페나미드푸마르산염(TAF)을 기반으로 한 3제 이상의 HIV 감염 치료에서 도바토로 치료제 전환 시 장기적으로 비열등한 효과와 높은 내성장벽을 보였다. TANGO 임상연구는 무작위, 오픈라벨, 활성대조, 평행그룹 3상 임상연구다.1 기존에 TAF를 포함한 최소 3제 이상의 요법으로 바이러스학적 실패 경험이 없는 성인 HIV-1 감염인 743명을 대상으로 2제요법인 도바토로 치료 전환 시 바이러스 억제 효과와 안전성 및 내약성을 평가했다. TANGO 144주 연구 결과, TAF를 포함한 3제 이상 요법에서 2제요법인 도바토로 치료를 전환했을 때도 바이러스 억제 효과가 유지됐다.1 연구 144주차에 50c/mL 미만의 혈장 HIV-1 RNA 수치를 나타낸 환자의 비율이 도바토 교체 치료군에서 85.9%로 대조군 81.7% 대비 비열등한 것으로 나타났다.1 또한 대조군에서 바이러스학적 실패(CVW, Confirmed V
미국 FDA의 독립적 데이터 모니터링 위원회(independent Data Monitoring Committee, 이하 iDMC)가 한미약품의 NASH(비알코올성지방간염) 치료 혁신신약 개발을 계획 변경없이 계속 진행하라고 만장일치로 권고했다. 한미약품(대표이사 권세창·우종수)은 최근 iDMC로부터 LAPSTriple Agonist(랩스트리플아고니스트)의 글로벌 임상 2상을 계획 변경 없이 계속 진행(continue without modification)하라는 권고를 받았다고 14일 밝혔다. 한미는 iDMC의 이 같은 긍정적 피드백에 따라 상용화를 위한 개발에 더욱 박차를 가한다는 계획이다. iDMC는 진행 단계 임상에서 환자의 안전과 약물 효능 등을 독립적으로 모니터링 하는 전문가 그룹을 말한다. 무작위, 이중맹검(double-blind) 등으로 진행되는 임상에서 안전성 및 과학적 타당성을 확보하기 위한 목적으로 운영되며, 객관성을 가진 독립위원회로서 임상 지속, 환자모집 연기, 임상 디자인 수정, 임상 중단 중 하나를 결정해 임상 주체에 권고한다. LAPSTriple Agonist는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤, 인슐린 분비 및 식욕 억제를
한국노바티스㈜(대표 유병재)는 자사의 이식면역억제제인 ‘써티칸® (CERTICAN®, 성분명 에베로리무스)’ 이 TRANSFORM 연구의 하위분석을 통해 아시아 신장 이식 환자에서도 면역억제 효능과 함께 신장 기능 보존 및 바이러스 감염 감소 등을 확인했다고 14일 밝혔다. 이번 하위분석 결과는 지난 9월 23일 자로 영국의 이식 관련 의학 저널인 ‘Clinical Transplantation: The Journal of Clinical and Translational Research’에 게재되었다. 이번에 발표된 TRANSFORM 연구의 아시아 지역 24개월간 하위 분석 결과에 따르면, 써티칸 기반 요법은 전체 신장 이식 환자에 비해 한국을 포함한 아시아 신장 이식 환자에서 유사한 면역억제 효과, 더 나은 신장 기능 유지 및 바이러스 감염률 감소(NCT01950819) 효과를 확인했다. 24개월에 써티칸 치료군(EVR+rCNI 병용군)의 이식 급성 거부반응(tBPAR: treated biopsy-proven acute rejection) 또는 사구체여과율(eGFR) 수치가 50ml/min/1.73m2 미만인 환자 비율은 27%로 대조군인 MPA 치료군(MP
머크(Merck)는 제37차 유럽 다발성 경화증 학회(ECTRIMS) 학술대회에서 재발성 다발성 경화증(relapsing multiple sclerosis, RMS) 환자 대상 마벤클라드®정 (성분명: 클라드리빈) 1회차 치료 1년 차에 유의미한 삶의 질 개선을 입증한 실제임상자료(Real World Data, RWD)가 발표됐다고 밝혔다. 장기간 활동성 및 신체적 장애 정도를 평가한 이번 데이터를 통해 마벤클라드®정 치료군에서는 치료 완료 후에도 치료 효과가 지속됨을 확인했으며, 휠체어나 보행기의 필요성을 감소시켰다. 오픈라벨 제4상의 CLARIFY-MS 연구는 재발성 다발성 경화증(RMS) 환자 426명를 대상으로 진행됐으며, 연구 결과 치료 과정 초기인 1년 차에 삶의 질(Quality of Life, QoL) 평가 점수가 개선된 것으로 나타났다. 또한, 2년 간의 마벤클라드®정 치료 기간 중 권장 누적 투여 용량의 절반을 완료한 시점의 환자를 대상으로 진행한 삶의 질 설문 조사(Quality of Life-54)를 실시한 결과 신체 및 정신 건강 종합 점수가 기준 대비 개선된 것으로 관찰됐다(p<0.0001). 안전성 데이터는 마벤클라드®정 임상
유한양행은 기술수출 파트너사인 미국 프로세사 파마슈티컬즈(Processa Pharmaceutials)에서 지난 9월 제출했던 기능성 위장관질환(GI) 치료제 후보물질인 PCS12852의 미국 내 임상 2a상 임상시험계획(IND)이 승인되었다고 13일 밝혔다. PCS12852는 2020년 8월 유한양행이 프로세사에 기술 이전한 기능성 위장관질환(GI) 치료제 후보물질로 유한양행이 자체 개발한 합성신약이다. 5-hydroxytryptamine 4 (5-HT4) 수용체에 우수한 선택성을 보이는 작용제(agonist)로, 국내에서 전임상 독성, 임상 1상 시험을 마치고 프로세사에 기술이전 되었다. 프로세사의 이번 임상2a상은 중등도(moderate) 에서 중증(severe)단계의 위무력증(gastroparesis) 환자 24명을 대상으로 PCS12852의 안전성, 내약성, 및 용량에 따른 약동학적 특성 평가 등을 목적으로 다기관, 무작위배정, 이중눈가림 조건으로 진행한다. 위무력증은 위 배출지연(delayed gastric emptying)을 특징으로 갖는 질환으로 의학적으로 약한 근육수축으로 인해 음식물이 오랜 기간 위에 정체하게 되면서 십이지장쪽으로 넘어가는 증
지놈앤컴퍼니(314130, 대표: 배지수∙박한수)가 지난 8일 식약처(MFDS)의 승인을 시작으로 면역항암 마이크로바이옴 치료제 임상 2상에 본격적으로 돌입한다. 이번 임상시험(Study 201)은 면역항암치료를 받은 경험이 없는 PD-(L)1 양성 진행성 위암 또는 위식도 접합부 선종암 환자에 대해, 바벤시오®(성분명: 아벨루맙(Avelumab), 이하 바벤시오)와 ‘GEN-001’의 병용요법에 의한 안전성과 유효성을 확인하는 시험이다. 기존 진행해왔던 임상 1/1b상(NCT04601402, Study 101)에서 확정될 ‘GEN-001’ 투약 용량(권장 임상2상 용량(RP2D))을 바탕으로 진행된다. 이처럼 빠르게 임상이 진행될 수 있던 원동력에는 지놈앤컴퍼니의 자체 ‘신약 개발허가 로드맵’ 구축을 꼽을 수 있다. 이번 임상은 국내 유수 연구 협업 병원 4 곳 이상에서 진행되고, Study 101과 Study 201이 동시에 진행되어 임상과정의 효율을 극대화하며, 불필요한 공백을 최소화했다. 또한 올해 3월 독일머크∙화이자(Merck KGaA, Darmstadt, Germany and Pfizer)와 두 번째 공동개발계약(CTCSA)를 체결하며, 자사와의
바이오젠 코리아(대표 황세은)는 기존에 리스디플람 치료를 받은 소아, 청소년 및 성인 후기 발현형 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 환자를 대상으로 고용량 뉴시너센(Nusinersen)을 투여하는 ASCEND 글로벌 임상 연구가 시작될 예정이라고 밝혔다. ASCEND 3b상 연구는 만5-39세 최대 135명의 후기 발현형 SMA 환자를 대상으로 약 2.5년 동안 진행될 예정이다. 모든 연구 참가자는 이전에 최대 권장 용량 5mg 리스디플람 치료를 받았으며 고용량 뉴시너센 치료법으로 전환할 의향이 있고 전환이 가능해야 한다. 바이오젠은 ASCEND 임상시험 계획서를 미국 식품의약국(FDA, Food and Drug Administration)에 제출했으며 올해까지 1차 환자 등록을 마치는 것이 목표라고 밝혔다. 연구 참가자는 2주 간격으로 뉴시너센 50mg 도입 용량을 2회 투여 받고, 이후 4개월마다 28mg 유지 용량을 투여 받게 된다. 상지기능검사(RULM, Revised Upper Limb Module)를 통해 임상 유효성과 안전성을 평가하고 해머스미스 운동 기능 척도 확장판(HFMSE, Hammersmith Func
㈜헬릭스미스의 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’에 대한 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상에서 전체 대상 환자의 50%가 총 세번의 치료 사이클 중 첫번째 사이클을 완료하며 순항 중이다. 헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 현재 미국과 한국에서 진행 중이다. ALS 환자 18명을 대상으로 하며, 미국의 4개 임상시험센터와 한국의 한양대학교병원에서 진행 중이다. ALS 임상 2a상에서는 엔젠시스(VM202)의 안전성 및 유효성을 조사하며, 180일 간 총 3번의 치료 사이클로 진행된다. 주평가지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 (1) ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화, (2) 근육 기능 및 강도의 변화, (3) 질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도, (4) 변화에 대한 환자의 전반적인 인상, (5) 변화에 대한 전반적인 변화 인상 (6) 호흡 기능 및 생존에 미치는 효과, (7) 근육위축 생체표지자의 변화량 등이다. 헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수
한미약품의 중국 현지법인 북경한미약품(총경리 임해룡)이 자체 개발한 이중항체 플랫폼 펜탐바디가 적용된 면역·표적 항암신약의 첫 임상 데이터가 공개됐다. 한미약품(대표이사 권세창∙우종수)은 파트너사 이노벤트가 9월 25일부터 29일까지 열린 2021 중국임상종양학회(CSCO)에서 이중항체 신약(IBI315/BH2950) 1a상 예비 데이터를 구연 발표했다고 29일 밝혔다. IBI315는 T 세포 표면의 PD-1과 종양 세포에서 발현되는 HER2를 동시에 표적하는 세계최초 이중 항체 혁신신약(first-in-class)으로 북경한미약품과 이노벤트가 2017년 공동개발∙상업화를 위한 글로벌 파트너십을 맺고 협업중인 신약이다. HER2 발현 진행성 고형암 환자 대상의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 임상 1상이 진행 중이며, 이번 구연 발표에서는 용량 증량(dose escalation) 단계 데이터가 포함됐다. 5월 말 기준 27명의 환자가 사전에 지정된 7개 용량 중 하나의 용량으로 투여 받았다. 용량제한독성(DLT)은 나타나지 않았으며, 최대내약용량(MTD)도 도달하지 않았다. 이 중 활성 용량 수준(≥1mg/kg)에서 치료 후 종양 평가를 최소 1회
한올바이오파마는 중국에서 자가면역질환 치료신약 ‘HL161(물질명 바토클리맙)’의 중증근무력증 임상3상에 대한 첫 환자 투약이 시작됐다고 28일 밝혔다. HL161의 중국 임상은 파트너사 하버바이오메드(Harbour BioMed)가 추진하며, 이번 임상은 HL161의 첫 번째 임상3상이자 중국내 허가를 위한 마지막 관문이다. 하버바이오메드는 내년 중 중증근무력증 임상3상을 마치고 중국국가약품감독관리국(NMPA)에 신약 허가신청(BLA)을 제출할 계획이다. 앞서 하버바이오메드는 지난 7월 중국에서 진행했던 중증근무력증 임상2상 관련 긍정적인 결과를 발표한 바 있다. 발표에 따르면 HL161은 주평가변수인 중증근무력증 환자의 일상생활수행 능력에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 나타냈으며, 약물에 대한 안전성 및 내약성도 뛰어났다. 미국 대형 투자은행 모건스탠리는 중국 내 중증근무력증 시장이 빠르게 성장해 2030년 1조2677억 원에 달할 것으로 전망했다. 이 질환에 대한 뚜렷한 치료제가 없어서 바토클리맙이 출시될 경우 중국 중증근무력증 환자들에게 널리 사용될 것으로 내다봤다. 지난 임상을 이끌었던 수석연구자이자 중국 푸단대학병원(Huashan Hospi