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한국머크 바이오파마, 다발성경화증 치료제 ‘마벤클라드’ 한국인 대상 실사용증거 연구 초록 발표

한국머크 바이오파마(대표 크리스토프 하만)는 지난 9월 18일부터 20일까지 덴마크 코펜하겐에서 개최된 제40회 유럽다발성경화증학회(European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis, 이하 ECTRIMS 2024)에서 자사의 다발성경화증 치료제 마벤클라드(성분명 클라드리빈)의 한국인 대상 실사용증거(Real-World Evidence, 이하 RWE) 연구 초록을 발표했다고 23일 밝혔다. 

이번 연구는 재발 이장성 다발성경화증 치료를 위해 마벤클라드로 치료를 받은 137명을 대상으로 하였으며, 아시아인을 대상으로는 처음 보고된 후향적 RWE 연구이다.

다발성경화증은 중추신경계에 발생하는 만성 염증 질환으로, 면역세포가 중추신경계를 구성하는 신경세포를 공격해 시신경·뇌간·척수 등 다양한 부위에서 이상을 일으키는 자가면역질환이다. ,  완치가 없는 희귀난치성질환으로, 완화와 재발 등 질환 양상에 따른 신경 손상으로 평생 동안 장애가 축적돼 환자들의 삶의 질 저하와 사회적·경제적 손실을 유발할 수 있다.

때문에 재발과 진행에 따라 고효능 약제(High-efficacy disease-modifying therapies)를 조기에 사용해 질병 활성을 억제하고, 환자의 장애 진행 속도를 지연시키는 것이 주요한 치료 목표이다. ,  이 때, 환자의 질환 진행 여부는 장애상태척도(Expanded disability status scales, 이하 EDSS) 점수와 자기공명영상(MRI) 상의 소견 등으로 평가될 수 있다. 


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노재영 칼럼/희귀질환자에게 더 넓어진 치료의 문… 희귀의약품 제도 개선을 환영하며 식품의약품안전처가 희귀의약품 지정 기준을 대폭 개선하는 고시 개정안을 행정예고했다. 늦은감은 있지만, 그간 치료 선택지가 좁아 절박함 속에 하루하루를 버텨왔던 희귀질환자들에게는 다시 한 번 희망의 문이 열리는 소식이라 하지 않을 수 없다. 이번 개정안의 핵심은 단순하다. ‘희귀질환 치료나 진단에 사용되는 의약품’이라는 본래의 목적성을 인정하면, 지나치게 까다로웠던 추가 자료 제출 없이도 희귀의약품으로 신속하게 지정받을 수 있도록 길을 넓혔다는 점이다. 기존에는 ‘대체의약품보다 안전성·유효성이 현저히 개선되었음을 입증’해야 하는 높고 복잡한 장벽이 있었고, 이는 혁신 치료제의 진입을 더디게 만들었다. 희귀질환은 환자 수가 적고, 연구·개발 비용 대비 시장성이 낮다는 이유로 제약사가 쉽게 뛰어들기 어렵다. 그렇기에 정부의 제도적 지원과 규제의 합리적 완화는 환자의 치료 기회를 넓히는 데 핵심 동력이 된다. 이번 조치는 바로 그 지점을 정확히 짚었다. 특히 올해 7월부터 운영된 희귀의약품 제도개선 협의체에서 다양한 이해관계자의 의견을 모아 충분한 논의 끝에 마련됐다는 점은 정책의 완성도를 높였고, 환자 중심의 접근이라는 점에서도 의미가 크다. 또한 지정 신청 시

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