바이오젠 코리아(대표 황세은)는 기존에 리스디플람 치료를 받은 소아, 청소년 및 성인 후기 발현형 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 환자를 대상으로 고용량 뉴시너센(Nusinersen)을 투여하는 ASCEND 글로벌 임상 연구가 시작될 예정이라고 밝혔다.
ASCEND 3b상 연구는 만5-39세 최대 135명의 후기 발현형 SMA 환자를 대상으로 약 2.5년 동안 진행될 예정이다. 모든 연구 참가자는 이전에 최대 권장 용량 5mg 리스디플람 치료를 받았으며 고용량 뉴시너센 치료법으로 전환할 의향이 있고 전환이 가능해야 한다. 바이오젠은 ASCEND 임상시험 계획서를 미국 식품의약국(FDA, Food and Drug Administration)에 제출했으며 올해까지 1차 환자 등록을 마치는 것이 목표라고 밝혔다.
연구 참가자는 2주 간격으로 뉴시너센 50mg 도입 용량을 2회 투여 받고, 이후 4개월마다 28mg 유지 용량을 투여 받게 된다. 상지기능검사(RULM, Revised Upper Limb Module)를 통해 임상 유효성과 안전성을 평가하고 해머스미스 운동 기능 척도 확장판(HFMSE, Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded), 간병인 부담 등을 함께 평가할 예정이다.
공개된 데이터에 따르면 리스디플람 치료 시 SMA 환자의 연령과 체중이 증가함에 따라 약물 노출 정도가 감소하며 유아에 비해 성인에서 약물 농도가 약 40% 감소하는 것으로 나타났다., 리스디플람 투여량은 환자의 체중이 20kg에 도달하면 최대 용량인 5mg으로 제한된다.,
