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헬릭스미스, ALS 임상 2a 결과 및 ALS 치료제 개발 ‘DART’ 프로젝트 공개

㈜헬릭스미스 김선영 대표이사가 미국 캘리포니아에서 현지 시각 10월 11일에 개최된 ‘2022 Cell & Gene Meeting on the Mesa’에 참석해 ALS (근위축성 측삭경화증, 루게릭병)에 대한 임상 2a 결과와 ALS 치료제 개발에 특화된 ‘DART’ 프로젝트를 발표했다. 

ALS는 발병 후 2~5년 내에 사망에 이르는 치명적인 질환으로서 대부분의 경우 그 발병 원인이 규명되어 있지 않다. 2014년 ‘아이스 버킷 챌린지’ 이후 전 세계인의 주목을 받아, 지금은 글로벌 제약사 및 투자기관은 물론 미국 정부 특히 백악관과 FDA, 의회도 사명감을 갖고 ALS 치료제 개발을 독려하는 상황이다.

DART 프로젝트에는 엔젠시스 외에도 HGF 시그널링을 활성화 할 수 있는 두 개의 다른 후보물질인 AAV 벡터 기반의 ‘NM301’과 c-Met 활성화 항체 ‘VM507’이 포함되어 있다. 
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복막투석 환자 재택관리 시범사업 3년 연장…"의료비 절감, 의료 접근성 향상"기대 보건복지부가 ‘복막투석 환자 재택관리 시범사업’을 3년간 연장하기로 확정하면서 복막투석 치료의 활성화가 본격화될 전망이다. 대한신장학회(이사장 박형천)는 5일 정부의 이 같은 결정에 환영 입장을 밝히며, “복막투석 환자의 안전한 자가관리와 치료 성과 향상에 중요한 전환점이 될 것”이라고 평가했다. 복막투석 재택관리 시범사업은 2019년 12월 시작된 이후 복막투석 환자의 정기적인 관리, 교육, 상담 등을 지원하는 제도로, 지금까지 80개 의료기관·8,881명의 환자가 참여했다. 전체 복막투석 환자의 약 52%가 시범사업에 등록해 재택관리 서비스를 받은 것으로 나타났다. 성과평가에서도 긍정적인 지표가 확인됐다.시범사업 등록 환자는 미등록 환자에 비해 월 1인당 전체 진료비가 약 13만 원 절감되었으며, 특히 입원 진료비는 39만 원 감소, 입원 기간도 0.6일 단축되는 등 의료자원 사용의 효율이 향상됐다.임상적 개선 효과도 뚜렷해 헤모글로빈 상승, 칼륨·인산 수치 감소 등 치료 관리 지표가 전반적으로 호전된 것으로 조사됐다. 무엇보다 환자 만족도가 매우 높게 나타났다.시범사업 참여자의 98.2%가 만족, 94.5%가 재참여 의향을 밝혀 재택관리 서비스의 체감