한미약품이 독자 개발중인 NASH(비알코올성지방간염) 치료 혁신신약 ‘랩스 트리플 아고니스트(LAPSTriple Agonist)에 대해 독립적 데이터 모니터링 위원회(Independent Data Monitoring Committee, 이하 IDMC)가 글로벌 임상 2상을 ‘계획 변경없이 지속 진행(continue without modification)’하라고 권고했다.
IDMC의 이번 권고는 안전성 프로파일을 토대로 결정했던 과거 세 차례의 권고에서 한걸음 더 나아간 것으로, 현재 진행중인 글로벌 임상 2상의 유효성을 추가로 평가한 중간 분석 결과를 바탕으로 내린 권고였다는 점에서 의미가 크다.
이번 IDMC의 권고는 당초 안전성 평가와 더불어 현재 임상 진행중인 3개 용량 중 유효성 측면에서 무용하다고 판단될 수 있는 용량군을 제외하는 것이 목적이었으나, 중간 결과에서 무용성(futility) 기준에 들어가는 용량군이 없는 것으로 확인돼, 특정 용량군 제외없이 임상을 끝까지 진행할 수 있도록 한 것이다.
한미약품 관계자는 “세부적인 데이터는 해당 임상 시험이 이중맹검(double blind) 디자인으로 진행되고 있어 확인할 수 없지만, IDMC 권고는 약물의 유효성과 안전성 측면에서 기대 수준을 충족하고 있다는 점을 시사한다”고 설명했다.
다만 회사측은 이번 중간분석 결과가 최종적인 결과를 보장하는 것은 아니며, 최종 임상시험 결과가 발표되기 전까지는 확정적 결론을 내릴 수 없다고 덧붙였다.
IDMC는 진행 단계 임상에서 환자의 안전과 약물 효능 등을 독립적으로 모니터링하는 전문가 그룹이다. 무작위, 이중맹검(double blind) 등으로 진행되는 임상에서 안전성 및 과학적 타당성을 확보하기 위한 목적으로 운영되며, 객관성을 가진 독립위원회로서 임상 지속, 환자모집 연기, 임상 디자인 수정, 임상 중단 등을 임상 주체에 권고한다.
LAPSTriple Agonist는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤(Glucagon), 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오 신약으로, 현재까지 마땅한 치료제가 없는 NASH 영역에서 혁신적 잠재력을 갖추고 있다는 평가를 받고 있다.
미국 FDA는 2022년 7월 LAPSTriple Agonist를 NASH 치료를 위한 패스트트랙(Fast Track) 개발 의약품으로 지정했으며, PCB(원발 담즙성 담관염) 및 PSC(원발 경화성 담관염), IPF(특발성 폐 섬유증) 치료를 위한 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로도 지정한 바 있다.
한미약품은 현재 섬유증을 동반하고 간 생검(Liver biopsy)으로 확증된 NASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성, 안전성, 내약성 등 확인을 위한 임상 2상을 미국과 한국에서 진행하고 있다.
한미약품 관계자는 “이번 중간 분석 결과와 IDMC 권고를 통해 약물의 효능과 안전성, 나아가 글로벌 신약 개발 잠재력을 확인할 수 있었다”며 “환자들에게는 새로운 치료법에 대한 희망을 주고, 관련 기관과 의료진에게는 향후 연구 과정들에 더욱 주목하게 하는 계기가 될 것”이라고 말했다.
한편 한미약품은 LAPSTriple Agonist과 함께 2020년 8월 미국 MSD에 1조원 규모로 라이선스 아웃한 랩스 듀얼 아고니스트(LAPSDual Agonist, 일반명 : efinopegdutide)도 NASH 치료 혁신신약으로 개발하고 있다. 최근 미국 MSD가 주도해 온 글로벌 2a상이 종료됐으며, 다음달 6월 열리는 유럽간학회(EASL, The European Association for the study of the Liver)에서 해당 임상 연구의 결과가 발표될 예정이다.
