인게니움 테라퓨틱스(대표 고진옥, 이하 인게니움)가 개발 중인 NK세포치료제가 ‘암세포 살상력이 증가된 NK세포치료제 기술에 대해 혁신성’을 인정받아 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 25일 밝혔다.
인게니움 고진옥 대표는 “최근 미국 FDA로 부터 인게니움의 급성 골수성 백혈병 신약후보물질인 'IGNK001(젠글루셀)'에 대해 희귀의약품으로 지정받아 매우 기쁘다. IGNK001은 동종 말초혈액유래 NK세포치료제다. 그동안 연구자 주도 임상으로 진행된 젠글루셀은 현재 국내 상업화를 위한 임상 2상에 대해 식약처로부터 허가를 받았으며 임상 개시 준비 중”이라고 전했다.
고대표는 “인게니움은 동종 말초혈액에서 CD3 양성인 T세포를 제거한 후 남아있는 CD3 음성세포에 여러가지 사이토카인을 처리하여 NK세포로 분화, 증식시키는 기술로 암세포 살상 기능이 우수한 충분한 양의 NK세포를 확보했다”라고 밝혔다.
인게니움은 메모리 NK 세포치료제 젠글루셀(Gengleucel)에 대한 최대 10년 장기추적관찰 결과가 최근 세계적인 학술지 네이처(Nature) 자매지인 백혈병 전문 저널 루케미아(Leukemia)에 공식 게재된 바 있다.
이 회사는 CD3 음성 면역세포를 대상으로 한 NK세포 분화, 증식 방법으로 많은 수의 순도 높은 NK세포를 비교적 단기간에 확보할 수 있다. 특히, 건강한 기증자로부터 비롯된 동종 기성품 형태의 고순도, 고활성, 대량생산 NK세포치료제로 항암 효과를 낸다.
고대표는 “급성 골수성 백혈병 대상으로 우선 임상을 진행하고 있다. 지난해 80명 피험자를 대상으로 국내 임상 1/2상을 허가받아 진행 준비 중이다. 임상 완료 목표 시점은 3년후인 2027년 12월이다. 이번에 미국 FDA로부터 미국 희귀의약품 지정에 따라 IGNK001의 글로벌 임상 기간이 상당히 단축될 것으로 예상된다”라고 설명했다.
2020년 11월 설립된 인게니움는 Memory NK 핵심 기술 및 임상데이터를 보유한 신약개발 회사다. 캡스톤파트너스, 케이그라운드벤처스, 라플라스파트너스, 대우당헬스케어 등으로부터 53억원 규모의 시리즈A 투자 유치에 성공하는 등 총 누적 투자 유치액 140억원을 확보한 상태다. 설립 초기부터 대전에 뿌리를 둔 바이오 기업으로서 대전테크노파크의 긴밀한 지원을 받으며 성장 중이며, 올해 3월부터는 대전TP바이오센터로 본사를 이전하여 연구개발에 박차를 가하고 있다.
대전테크노파크(대전TP)바이오센터는 “한국보건산업진흥원의 K-바이오헬스 지역센터 지원사업, 지역특화산업육성(비R&D)사업 등 대전테크노파크의 정부과제 지원을 통해 NK세포치료제 연구 개발을 한걸음 더 나아갈 수 있는 동력이 되었으며, 이와 같은 성과를 창출하는 계기가 되었다”고 밝혔다.
미국 FDA 희귀의약품 지정 제도(ODD)는 희귀, 난치성 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도다. 미국은 1983년부터 희귀의약품법을 통해 희귀의약품 지정을 받은 제품은 각종 인센티브를 제공하고 있다. △시판 허가일로부터 7년간 시장독점권 부여 △신약승인(NDA) 심사비용 면제 △총 임상시험(R&D) 연구비용 세제혜택 최대 50% 제공 등의 혜택이 주어진다.
끝으로 고진옥 대표는 “우리 회사는 비소세포폐암과 간암은 임상 진입을 앞두고 있고, 막망아세포종은 전임상 단계다. 젠글루셀의 해외 진출을 위해 미국 내 글로벌 암센터와 함께 임상을 추진 중”이라고 밝혔다.
