C&C신약연구소는 미국 시카고에서 열린 ‘2025년 미국암연구학회(AACR 2025)’에서 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 STAT5/STAT3 이중 억제제 후보물질 CNC-01(임시 코드명)의 비임상 연구 결과를 포스터 발표했다고 29일 밝혔다.
AACR(American Association for Cancer Research)은 암 분야 세계 최대 규모의 학술대회로, C&C신약연구소는 이번 발표를 통해 STAT5/STAT3 이중 억제제의 작용기전과 비임상 효능 데이터를 최초 공개하며 글로벌 기술 제휴 가능성도 함께 모색했다.
이번에 공개한 CNC-01은 STAT5 및 STAT3 단백질을 선택적이고 직접적으로 동시에 억제하는 경구용 저분자 화합물로, 기존 AML 치료제의 내성 문제를 극복할 수 있는 새로운 작용기전을 가진 혁신 신약(First-in-Class) 후보물질이다.
AACR 2025에서 발표된 비임상 연구 결과에 따르면, CNC-01은 FLT3-TKD(F691L) 돌연변이 및 골수 미세환경을 모사한 다양한 내성 모델에서 기존 표준 표적치료제인 FLT3 억제제 대비 우수한 종양 성장 억제 효과를 보였다.
또한, 기존 AML 표준치료제로 사용중인 BCL-2 억제제에 반응하지 않는 AML 동물모델에서도 CNC-01 단독 투여만으로 강력한 종양 억제 효과를 나타냈으며, BCL-2 억제제와의 병용 투여 시 치료 효과가 더욱 향상되었다. 특히, 단독 및 병용 시험 모두 완전관해(CR) 및 부분관해(PR)에 해당하는 종양 반응이 관찰되었다.
생존 기간 분석 결과에서는 CNC-01 단독 투여군이 BCL-2 억제제 대비 우수한 생존 연장 효과를 보였으며, 병용 투여군은 실험 종료 시점까지 절반 이상이 생존하여 중앙 생존 기간(median survival)에 도달하지 않는 등 단독 및 병용 모두에서 뛰어난 항암 효능이 입증되었다.
C&C신약연구소 관계자는 “AML은 다양한 유전적 변이와 약물 내성으로 치료가 어려운 질환이며, 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야”라며 “C&C신약연구소의 STAT5/3 표적 타깃 물질은 혁신적인 이중 억제 작용을 기반으로 비임상에서 우수한 효능을 확인했으며, 향후 글로벌 파트너십 및 기술이전을 통해 임상 개발을 추진해 나갈 것”이라고 말했다.
한편, 해당 물질은 JW의 인공지능(AI) 기반 신약 연구개발(R&D) 통합 플랫폼 ‘제이웨이브(JWave)’를 통해 발굴됐으며, 2023년 국가신약개발사업 과제로 선정되어 연구비 지원을 받아 개발 중이다.
