난치성 혈관질환 특화기업 큐라클(365270, 대표이사 유재현)은 오는 27일부터 31일까지 캐나다 토론토에서 열리는 ‘알츠하이머 협회 국제 컨퍼런스(AAIC 2025, Alzheimer’s Association International Conference)’에서 자사의 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘CU71’의 전임상 연구 결과를 포스터 형식으로 발표한다고 15일 밝혔다.
AAIC는 알츠하이머병 및 치매 분야에서 세계 최대이자 가장 권위 있는 국제 학회로, 전 세계 1만 4천여 명 이상의 의료진, 연구진, 제약바이오 업계 관계자들이 참여해 최신 연구 성과를 공유하는 학술 교류의 장이다.
큐라클은 이번 학회를 통해 알츠하이머병 치료제로 개발 중인 CU71의 주요 전임상 결과를 처음으로 글로벌 학술무대에서 공개한다. 회사측에 따르면 대표적 알츠하이머병 동물모델인 5xFAD 마우스를 대상으로 한 물체 인지 실험 및 수중 미로 실험에서 CU71은 대조군 약물인 도네페질(Donepezil) 대비 우수한 인지기능 개선 및 장기 기억력 회복 효과를 나타냈다.
병리학적 분석에서도 아밀로이드 베타 축적 감소, 신경염증 억제, 혈관 내피 접합 단백질(ZO-1, Claudin5) 발현 증가, RAGE(최종당화산물 수용체) 발현 감소 등 알츠하이머병 병태생리 전반에 걸쳐 유의미한 개선 효과가 확인됐다는 것이 회사측의 설명이다.
CU71은 큐라클의 신약개발 플랫폼 SOLVADYS®를 기반으로 발굴된 BBB(뇌혈관장벽, Blood-Brain Barrier) Stabilizer 개념의 First-in-Class 신약 후보물질이다. 현재 전임상 단계에 있으며, 경구용 치료제로 개발 중이다.
BBB는 뇌혈관 내피세포, 기저막, 성상세포 등으로 구성된 생물학적 방어막으로, 외부 유해물질로부터 뇌를 보호하는 역할을 한다. 그러나 알츠하이머병 환자에서는 질환 초기부터 BBB가 붕괴되면서 혈관 누수가 발생하고, 이로 인해 뇌 내 독성물질 유입, 아밀로이드 베타 축적, 신경세포 손상 등 병태생리적 연쇄 반응이 유발된다.
CU71은 이러한 BBB 기능장애와 혈관 누수를 정상화함으로써 병의 진행을 억제하는 기전의 치료제로, BBB 자체를 타깃으로 삼는 차별화된 접근법을 통해 새로운 치료 전략으로 주목받고 있다.
큐라클 관계자는 “다수의 약물이 아밀로이드 베타나 타우 단백질 등 중간 병리 산물을 타깃하는 반면, CU71은 질환의 발병 원인이자 진행 악화 요인인 BBB 기능장애를 정상화하는 데 초첨을 두고 있다”며 “기전적 차별성과 더불어 전임상에서 고무적인 결과를 확보한 만큼 치료제로서의 가능성이 높다고 판단하고 있다”고 밝혔다.
이어 “지난 6월 미국에서 개최된 바이오 USA에서도 글로벌 제약사들로부터 CU71에 대한 높은 관심을 확인한 바 있고, 이번 AAIC 발표를 통해 우수한 데이터를 적극적으로 알리고 협력 기회를 확대해 나갈 것”이라고 덧붙였다.
