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보건단체

케이메디허브,파킨슨병 신규표적 혁신신약 개발

 케이메디허브(대구경북첨단의료산업진흥재단, 이사장 양진영)은 국가신약개발사업단(단장 묵현상, 이하 ‘사업단’)이 주관하는‘2023년 3차 국가신약개발사업 신약 기반 확충 연구’에 최종 선정됐다.

 케이메디허브는 주관기관으로 위탁연구기관 안전성평가연구소(연구소장 정은주)와 함께 ‘PIP5Kγ 활성 저해 기반 파킨슨병 치료제 선도물질 도출’을 목표로 한다. 
 
케이메디허브 신약개발지원센터 이정열, 민경진 박사 연구팀은 도파민 뉴런세포사멸 및 알파 시누클레인 응집을 억제할 수 있는 신규표적을 규명하고, 해당기전을 증명할 수 있는 선택적 표적 저해제 초기 유효물질을 도출하였다. 
 
사업단 과제에서는 심화기전 보강연구, 화합물 최적화 연구 및 POC 입증을 통해 약리성이 우수하며 뇌혈관 통과 가능한 혁신 신약 선도물질을 도출할 계획이다.
 
안전성평가연구소 정영철, 신원호 박사 연구팀은 도출된 초기 유효 물질들의 도파민 신경세포 사멸 억제 효능을 파킨슨병 초대배양 모델에서 확인하였으며, 본 사업단 과제에서는 파킨슨병 동물 모델에서 최적화된 화합물의 도파민 신경세포 사멸 억제 및 병리 기전 조절 효능을 검증할 계획이다. 
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젊은 나이 ‘급성 심장사’ 일으키는. ‘비후성 심근병증’이란 비후성 심근병증은 좌심실 벽이 두꺼워지는 질환으로, 젊은 나이 급성 심장사의 가장 흔한 원인 중 하나다. 최근 국내 유병률이 급격하게 증가하고 있는 비후성 심근병증에 대해 순천향대 부천병원 심장내과 문인기 교수의 도움말로 알아본다. 비후성 심근병증은 고혈압 등 심실에 부하 발생 조건 없이 좌심실 벽이 두꺼워지는 상태로, 좌심실의 여러 부위에 다양한 형태로 발생한다. 심실중격이 두꺼워지면 좌심실에서 대동맥으로 혈액을 보내는 ‘좌심실 유출로’에 협착이 발생해 실신, 흉통 등이 발생할 수 있다. 심장 근육이 두꺼워지고 유연성이 떨어져 움직이면 숨이 차는 호흡곤란이 발생하고 부정맥도 빈발할 수 있다. 문인기 교수는 “비후성 심근병증은 적절히 치료하지 않으면, 급성 심장사가 발생하거나 심부전이 악화할 수 있다. 국민건강보험공단 자료에 따르면, 국내 유병률은 2010년 0.016%였으나 2016년 0.03%로 상당히 증가했다. 아직 발견되지 않은 환자가 더 많을 것으로 예상되며, 적절한 관리를 위해 조기 진단이 필요하다”고 말했다. 해외 연구에 따르면, 비후성 심근병증 환자의 40~60%에서 심장횡문근 관련 유전자 변이가 관찰되는 것으로 알려졌다. 그 외 유전적 대사