㈜헬릭스미스는 미국식품의약국(FDA)에 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’를 사용하는 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상 프로토콜을 제출했다고 5일 밝혔다. 엔젠시스(VM202)는 이미 미국 FDA에 의해, ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다. 헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)를 사용하여 이미 ALS 임상 1상을 성공적으로 마친 바 있는데, 이번 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나누어 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주평가 지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상 반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 (1) ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r, (2) ALS 환자들의 근육 기능 및 근육 강도, (3) 호흡 기능의 변화, 환자 삶의 질 등의 변화 정도(PGIC), (4) 호흡 기능 및 생존율에 미치는 효과, (5) 바이오마커의 변화량 등이다. 이번 ALS 임상 2a상에서 가장 큰 특징은, 엔젠시스(VM202) 주사 후 환자의 근육 조직을 소량 채취하여 유전자 발현량을 측정한다는 점이다. 이러한 분자생물학적 분석을 실시
아스트라제네카의 다파글리플로진(상품명: 포시가)을 표준 요법과 병용 투여해 유효성을 평가한 주요 3상 임상연구인 DAPA-CKD의 상세 결과가 발표됐다. 이 결과는 지난 9월 24일 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)에 게재됐다. 이번 임상은 요알부민배설량(UAE) 수치가 증가한 만성콩팥병(CKD) 2-4기 환자를 대상으로 했으며, 임상 결과 다파글리플로진 투여군은 신장 기능 악화, 심혈관(CV) 또는 신장 질환으로 인한 사망 위험으로 정의된 복합 평가 변수에서 위약군 대비 39% 감소한 것으로 나타났다(p<0.0001). 또한 이러한 결과는 제2형 당뇨병의 동반 여부와 관계없이 일관되게 나타났다. 만성콩팥병은 신장 기능 저하로 정의되는 심각한 진행성 질환으로, 전 세계 약 7억명에 영향을 미치지만 , 이들 중 다수는 여전히 미진단 환자다. , 만성콩팥병의 가장 흔한 원인은 당뇨병, 고혈압, 사구체신염이다. 1차 복합 평가 변수는 사구체여과율(eGFR)의 50% 이상 지속적 감소, 말기신질환(ESKD) 발생, 심혈관 또는 신장 질환으로 인한 사망으로 정의됐다. 연구 기간 중앙값인 2.4년에 걸쳐 절대적 위험 감소율(ARR)은 5.3%였다. 또한 이번
엔지켐생명과학(대표 손기영)은 지난 14일(미국 현지시각) 글로벌 최상위 그룹 임상시험수탁기관(CRO: Contract Research Organization) 여러 곳이 참여한 선정평가(bid defense)결과, 미국 내 COVID-19 백신·치료제 임상 수십 건을 리드하고 있는 PRA(PRA Health Sciences)와 계약을 체결했다고 밝혔다. 엔지켐생명과학은 신속한 임상 진행을 위해 글로벌 상위 10위 안에 포진한 CRO들의 제안만 받아 온 것으로 알려졌다. 임상시험의 성패를 좌우하는데 중요한 것은 CRO가 확보한 임상사이트 수와 임상연구 수행능력이기 때문이다. 그런 의미에서 5,200개 이상의 임상사이트를 보유한 PRA가 CRO로 선정됐다는 소식은 COVID-19 임상의 순조로운 출발을 의미한다고 볼 수 있다. 이번 CRO 선정이 있기까지 엔지켐생명과학에서는 코로나 19에 대한 임상경험, 참가팀의 전문성과 역량, 임상 사이트 숫자 및 환자 모집 속도 등을 세밀하게 검토했다고 전해진다. CRO를 선정하는데 있어 전문성만큼 중요한 것이 EC-18에 대한 이해도와 연구 경험인데, EC-18의 CRIOM(항암화학방사선치료로 인한 구강점막염) 임상시험을
대사질환 신약개발 기업 ㈜노브메타파마는 지난 22일(현지 시각) 미국 FDA에 인슐린감도치료제 NovDB2와 비만치료제 NovOB의 임상2c상에 사용할 약물 품질자료(CMC, Chemistry, Manufacturing and Controls)를 제출했다고 밝혔다. 본 약물품질자료(CMC) 자료는 당초 FDA에 8월말 제출해 9월말 승인 예정이었으나, 데이터 검증의 완벽성을 추구하는 과정에서 예정보다 약 20일 추가됐다. 이로써 노브메타파마의 임상2c상은 속도를 더할 것으로 예상된다. 이번 제출한 임상2c상의 1차 지표는 당뇨병 관련 당화혈색소(HbA1c )와 비만 관련 체중이며, 2차 지표로는 당뇨병 환자들에게 발생하기 쉬운 만성신장질환 관련 지표가 포함됐다. 인슐린감도개선제 ‘NovDB2’는 체중 감소형 인슐린감도개선제로 미국 FDA 기준으로 3상 진입이 가능한 수준의 약물품질 및 안전성이 확보됐다. 2형 당뇨병 치료제 시장은 약 40~70조 규모를 형성하고 있다. 하지만 핵심원인으로 볼 수 있는 인슐린저항성을 개선하거나 치료할 수 있는 약물 대부분이 임상결과 체중 증가로 이어져 대체제에 대한 요구가 큰 상황이다. 내인성 펩타이드 기반 비만치료제 ‘Nov
ADAURA 3상 임상시험에서 규정된 탐색적 분석 결과, 아스트라제네카의 타그리소(성분명: 오시머티닙)가 완전 절제술을 받은 초기(1B, 2, 3A기) EGFR 변이 비소세포폐암 환자의 보조요법 치료에서 중추신경계 무질병생존기간(DFS, Disease-Free Survival)을 임상적으로 의미 있게 개선한 것으로 나타났다. 비소세포폐암 환자의 최대 30%가 완전 절제술을 받을 수 있는 병기에 진단될 수 있지만, 재발은 초기 암에서도 여전히 흔히 발견된다. 암이 뇌로 퍼지는 중추신경계 재발은 EGFR 변이 비소세포폐암의 잦은 합병증으로, 환자의 예후가 매우 나쁘다. 해당 분석 결과는 2020년 9월 19일에 2020 유럽종양학회(ESMO, European Society for Medical Oncology) 온라인 총회 프레지던셜 심포지엄에서 발표되었으며(초록 #LBA1), 동시에 뉴잉글랜드저널오브메디슨(The New England Journal of Medicine)에 주요 결과와 함께 게재되었다. 이번 분석에서는 보조요법으로 타그리소 치료를 받은 환자 군에서 재발 또는 사망 환자 수가 위약 대비 더 적은 것으로 나타났다(11% vs. 46%). 암이 재발
한국오노약품공업(대표이사: 양민열)과 한국BMS제약(대표이사: 김진영)은 지난 9월 21일 유럽종양학회 2020 온라인 회의(ESMO Virtual Congress 2020)의 프레지덴셜 심포지엄(Presidential Symposium)에서 절제가 불가능한 진행성 또는 전이성 위암, 위식도접합부암 또는 식도 선암 환자의 1차 치료에서 옵디보-화학요법 병용이 화학 단독요법 대비 전체 생존기간 및 무진행 생존기간에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미한 개선을 보인 임상 3상 연구인 CheckMate-649의 주요 결과를 발표했다고 22일 밝혔다. CheckMate-649는 위암 및 식도 선암 환자의 1차 치료에서 면역관문억제제 기반 요법을 평가하는 세계 최대 규모의 무작위 배정 글로벌 임상 3상 연구이다. 이번 연구를 통해 옵디보는 화학요법과의 병용 시 화학 단독요법 대비 위암, 위식도접합부암 또는 식도 선암 환자의 전체 생존기간 및 무진행 생존기간에서 우월함을 보여준 첫 PD-1 억제제가 됐다. 복합양성점수(CPS, combined positive score) 5점 이상인 PD-L1 발현 환자에서도 전체 생존기간과 무진행 생존기간의 연장이 관찰돼 1차 유
동아에스티(대표이사 회장 엄대식)는 레드엔비아(REDNVIA, 대표이사 이훈모)가 당뇨병치료제 슈가논(성분명: 에보글립틴)을 대동맥심장판막석회화증 치료제로 개발하기 위한 미국 임상 2b/3a상 IND 승인을 미 FDA로부터 받았다고 22일 밝혔다. 이번 임상은 2020-2021년 미국 최고의 병원으로 선정된 메이요 클리닉(Mayo Clinic)과 하버드의대 부속병원인 매사추세츠 종합병원(Massachusetts General Hospital) 등에서 참여할 예정이다. 또한, 레드엔비아는 이들 기관 연구진과의 긴밀한 협력 및 미국국립보건원(NIH)으로부터 임상연구 자금을 지원받아 신속한 임상개발을 통해 제품 상용화를 최대한 앞당긴다는 전략이다. 앞서 레드엔비아는 2019년 6월 대동맥심장판막석회화증에 대한 국내 임상2상 IND 승인을 받아 환자 225명을 대상으로 국내 임상 2상을 진행해 왔으며, 올해 7월 미국 FDA에 임상 2b/3a상 IND를 신청했다. 레드엔비아는 동아에스티가 개발한 당뇨병치료제 슈가논의 물질특허와 서울아산병원의 대동맥심장판막석회화증 치료제 용도특허를 기술이전해 설립한 합작법인(Joint Venture)이다. 동아에스티는 지난해 1월 레
㈜헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다. 삼성서울병원 최병옥 신경과 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 지난 21일 CMT 임상 환자에 대한 엔젠시스(VM202) 투여를 시작했다. 이번 CMT 임상 1/2a상은 총 12명의 CMT 환자를 대상으로 엔젠시스(VM202)의 안전성과 내약성을 평가한다. 헬릭스미스는 이번 임상을 통해 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 계획이다. 국내에서 진행되는 이 임상시험에서 긍정적인 결과가 나오면 회사는 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험 실시를 계획하고 있다. CMT병은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 희귀질환 중에서는 환자 수가 가장 많은 것으로 보고되어 있다. CMT에는 몇가지 종류가 있는데 이번 임상시험의 대상인 CMT1A는 전체 CMT 환자의 약 40%를 차지한다. 국내에는 약 8천명, 전세계적으로 약 120만명 이상의 CMT1A 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 이와 같이 많은 환자가 있음에도 불구하고 아직까지도 FDA 승인을 받은 치료약은 없는 상황이다.
임핀지는 동시적 항암화학방사선요법 이후 질병이 진행되지 않은 절제불가 3기 비소세포폐암(NSCLC) 환자에서 치료 4년 시점에서도 지속적이고 임상적으로 유의한 전체 생존(Overall Survival, OS) 및 무진행 생존(Progression-free Survival, PFS) 개선을 나타냈다. 비소세포폐암 환자 3명 중 1명은 3기에 진단되며, 대부분 수술적 절제가 불가능한 상태로 발견된다. , 임핀지가 절제불가 3기 비소세포폐암 치료에 허가를 받기 전까지, 지난 십 수년 간 항암화학방사선요법이 유일한 치료법이었다. PACIFIC 연구의 추적분석 결과, 치료 4년 시점(1년 간의 임핀지 투약 완료 후 3년 시점)에서 나타난 임핀지 치료군의 전체 생존율(OS rate)은 49.6 %으로, 위약군 36.3 %보다 높았다. 임핀지 치료군의 전체생존기간 중간값(median OS)은 47.5 개월로, 위약군 29.1 개월에 비해 길었다. 최대 12개월 동안 임핀지를 투약한 환자의 35.3%가 4년 동안 질병이 진행되지 않았던 반면, 위약군의 무진행 생존율(PFS rate)은 19.5%로 나타났다. PACIFIC 연구의 1차 유효성 평가지표(primary endp
한미약품이 개발한 항암신약 포지오티닙의 글로벌 임상 2상(ZENITH20) 코호트2 연구 결과 및 치료 대안이 없는 응급환자 대상 임상 연구 결과가 유럽종양학회(ESMO) Virtual Congress 2020에서 지난 19일 발표됐다. 한미약품 파트너사 스펙트럼은 코호트2 연구 결과를 바탕으로 FDA에 신약시판허가(NDA)를 위한 미팅 신청을 완료하는 등 포지오티닙의 신속한 허가를 위한 절차를 시작했다. 올해 유럽종양학회는 전세계적 코로나19 여파로 지난 19~21일 온라인으로 진행됐다. 구연으로 발표된 코호트2 연구는 치료 전력이 있는 EGFR/HER2 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암 환자 90명을 대상으로 하루 1회 포지오티닙 16mg 경구 투여 방식으로 진행됐다. ITT 분석에서 ORR(객관적반응율)은 27.8%였다. 치료 전력이 있는 환자들의 ORR 최소값 예상치는 17%였으나 실제 ORR 최소값은 18.9%로 유의미한 결과가 확인됐다. DCR(질병조절율)은 70%였으며, 전체 환자의 74%인 67명에서 종양 감소가 확인됐다. 종양 감소 중앙값은 22%였다. 평가 가능한 환자 74명에서 ORR은 35.1%, DCR은 82.4%로 확인됐다. mDOR(
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