식품의약품안전청(청장 노연홍)은 식약청 안전성․유효성 평가시 허가된 효능․효과는 아니지만 의료현장의 필요에 의해 사용되고 있는 허가범위 초과사용(off-label) 의약품에 대한 체계적 평가를 본격 추진한다고 밝혔다.

허가초과 의약품의 경우 의료현장에서 논문, 학회지, 사용경험을 기반으로 환자별 질병특성을 감안하여 사용되거나, 소아․임부․희귀질환자등 윤리적 문제 또는 유병율이 극히 낮아 전문적․체계적 평가 어려워서 허가된 영역이외의 사용을 허용하는 것으로 대부분의 국가에서 인정하고 있다.

일례로 미국은 처방의 21%가 허가범위 이외로(Arch Intern Med, 2006), 일본은 300병상 이상의 병원 60%에서 허가초과 의약품을 (약사 핸드북 ‘2009’), 그리고 유럽의 경우 중환자 71.8%에서 허가초과 의약품을 사용(Pediatric Gastrointestinal Disease, 2008) 한 것으로 나타났다.

이와관련 식약청은 임상실시의 제한요인과 환자의 특수성에 따른 위험성과 치료적 유익성을 고려한 허가초과 의약품의 사용에 대한 필요성은 인정하지만 보다 체계적이고 과학적인 토대 하에 동 의약품이 사용될 수 있는 기반을 마련하고, 동 결과를 활용하여 개량신약 등의 개발에 활용할 수 있도록 평가 연구사업을 진행한다고 밝혔다.

평가 연구사업의 주요골자로“기 사용 허가초과 의약품에 대한 안전성․유효성 조사․연구”를 실시한다.

우선 해당 의약품을 크게 적응증별 5개 카테고리로 구분하여 문헌평가 등을 통해 안전성․유효성에 문제가 있는 성분, 임상시험 및 기업의 연구개발 가능성에 대한 검토가 진행된다.

약 1,335건의 허가초과 사용에 대해 2011년부터 연구사업을 시작하여 2013년까지 수행할 계획이며, 평가결과에 따라 사용중지 등 안전성․유효성 수준별로 행정조치를 시행하게 된다. 

또한, 소아에게 사용되는 허가초과 의약품에 대해서는 임상연구를 통한 안전성․유효성을 검증하게 된다

총 7개 카테고리를 구분하여 2년간 직접적인 임상연구가 실시되며 이번 연구에는 서울대학교병원, 삼성서울병원 등 6개기관에서 참여하게 된다.

식약청은 향후 심평원등에 신청하게 되는 최초 허가초과 신청품목을 포함 허가초과 사용승인 요청이 가장 많은 항암제등에 대해서도 지속적으로 평가범위를 확대할 계획이라고 밝혔다.

아울러 허가초과의약품의 사용초기 단계에서부터 임상연구 등 안전성․유효성을 확보할 수 있도록 적극 노력할 것이라고 밝혔다.